STARMANIA - Etude rétrospective et observationnelle visant à évaluer l’efficacité du bélumosudil
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
La maladie chronique du greffon contre l'hôte (cGVHD) est une complication importante qui touche 30 à 70 % des patients après une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (allo-HSCT). Les patients diagnostiqués avec une cGVHD connaissent une qualité de vie nettement diminuée, ainsi qu’une morbidité et des risques de mortalité à long terme accrus par rapport aux patients greffés non atteints de cette maladie. Le bélumosudil (BEL) est indiqué dans le traitement de la cGVHD, et disponible en France via une autorisation d’accès compassionnel (AAC) depuis mars 2022. Les résultats cliniques de BEL sont principalement issus de l’étude RockSTAR, conduite exclusivement aux Etats-Unis. Les résultats ont montré que le BEL est une option de traitement efficace et bien tolérée pour les patients atteints de cGVHD en échec de 2 à 5 lignes de traitement systémique. RockSTAR a permis l’approbation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine en juillet 2021 pour le traitement de la cGVHD chez les patients âgés de 12 ans et plus après l’échec d’au moins deux lignes antérieures de traitements systémiques. À ce jour, BEL a également obtenu une autorisation de mise sur le marché dans une dizaine de pays.
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Source de données utilisées
Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Variables sensibles utilisées
Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)
Ces variables sont essentiels a la caractérisation de la population de l'etude pour amellioirer les connaissances scientifiques sur la pathologie
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement
Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
5
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Droits des personnes
Une note d’information sera remise à chaque patient (et/ou à son représentant légal) par le Médecin de l’étude afin de l’informer de la finalité du traitement, des données collectées, de la nature des données transmises, des destinataires des données et de leur droit d’accès, de rectification, de limitation, de limitation du traitement ou de s’opposer au traitement, ainsi que de leur droit de refuser la transmission de leurs données.