Phase d’extension SESAM (Study-Efficacy-Safety-Alpelisib-Megalencephaly-Capillary malformation Polymicrogyria syndrome)
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
Objectif : Analyse longitudinale des données d’efficacité et de sécurité de l’alpelisib en vie réelle chez les patients atteints de syndrome MCAP.
Design & population d’étude : Étude de cohorte prospective multicentrique, avec un suivi prolongé de trois ans des patients ayant opté pour la poursuite de l’alpelisib en accès compassionnel à l’issue du protocole SESAM (NCT05577754 - A Phase II Double-blind Multi-center, Placebo-controlled Trial, to Assess the Efficacy and Safety of Alpelisib (BYL719) in Pediatric and Adult Patients With Megalencephaly-CApillary Malformation Polymicrogyria Syndrome (MCAP)), motivée par un bénéfice clinique rapporté par les parents et par des évolutions favorables des scores aux échelles de Vineland.
Récupération des données de suivi dans le cadre de l’accès compassionnel (données cliniques, biologiques, imagerie) et examen neuropsychologique annuel (Vineland-II) dans le cadre du soin courant pour évaluer l’efficacité et la sécurité du médicament au-delà des 2 ans.
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Source de données utilisées
Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Variables sensibles utilisées
Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)
Les patients en accès compassionnel sont suivis selon le calendrier indiqué dans le Protocole d’Utilisation Thérapeutique et de suivi des patients (PUT-SP) imposé par l’ANSM (https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/alpelisib-200-mg-compri…).
Nécessité de recueillir les données médicales à partir des courriers médicaux (dont échelle de Vineland annuelle) et d’entretiens avec les parents pour évaluer la sécurité, la persistance ou la perte d’efficacité à moyen et long terme du traitement par alpelisib.
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
7
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Droits des personnes
Les droits des patients prévus aux articles 15 à 20 du RGPD (droit d'accès, rectification, effacement, limitation, droit à la portabilité) ainsi que les modalités d’exercice sont rappelées dans la lettre d’information.
La lettre d’information sera remise au patient ou, le cas échéant, à ses représentants légaux par l’investigateur principal. Cette remise pourra intervenir avant ou à l’issue d’un échange réalisé en téléconsultation.
Un délai de réflexion sera accordé, pouvant s’étendre jusqu’à un an après la sortie de l’étude.
Le document précisera les objectifs de la recherche ainsi que sa justification scientifique.