Pathologies Rares de l’Insulino-Sécrétion et de l’Insulino-Sensibilité, description de la prise en charge thérapeutique en vie réelle

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Les pathologies rares de l’insulino-sécrétion et de l’insulino-sensibilité sont des maladies d’origine génétique ou acquise de présentation clinique diverse, qui confèrent un risque important de troubles métaboliques dont le diabète, et de complications systémiques. Ces atteintes touchent le plus souvent les adultes jeunes et les enfants, mais la maladie peut s’exprimer à tout âge. Une prise en charge personnalisée est nécessaire chez ces patients. Le réseau PRISIS a pour objectif d’améliorer les connaissances sur ces maladies, et d’optimiser le diagnostic et la prise en charge des patients. Ces dernières années, l’arsenal thérapeutique des maladies cardio-métaboliques s’est élargi avec notamment de nouvelles classes médicamenteuses comme les inhibiteurs de SGLT2, les médicaments modulant la voie des incrétines, et de nouveaux hypolipémiants. A l’heure actuelle, par manque de connaissance, les recommandations sont prudentes sur leur utilisation dans les pathologies rares de l’insulino-sécrétion et de l’insulino-sensibilité et nous n’avons pas d’information sur leur utilisation en vie réelle dans cette population particulière. L’objectif de cette étude est d’évaluer les modalités de prise en charge des patients atteints de pathologies rares de l’insulino-sécrétion et de l’insulino-sensibilité en vie réelle, ainsi que l’efficacité et la tolérance des nouveaux médicaments dans le contexte de ces maladies rares.
Objectif principal :
Décrire les différentes thérapeutiques à visée métabolique des patients atteints de pathologies rares de l’insulino-sécrétion ou de l’insulino-sensibilité adressés aux centres de référence ou de compétence du réseau des maladies rares (PRISIS).

Objectifs secondaires :
1. Evaluer les caractéristiques métaboliques et les complications systémiques, dont les complications micro ou macroangiopathiques du diabète, des patients atteints de pathologies rares de l’insulino-sécrétion ou de l’insulino-sensibilité, en fonction des différentes thérapeutiques utilisées
2. Evaluer l’adéquation des prescriptions des thérapeutiques aux recommandations nationales publiées par la HAS (PNDS), et faire évoluer les recommandations si nécessaire