Impact d’Emicizumab sur l’histoire naturelle des inhibiteurs chez les patients atteints d’hémophilie A sévère, une étude basée sur la cohorte FranceCoag (EmInHem)

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

L’hémophilie A sévère (HAS) est une maladie rare liée à un déficit complet en facteur VIII, responsable de saignements spontanés et d’arthropathies hémophiliques altérant profondément la qualité de vie. Le traitement prophylactique substitutif par concentrés de FVIII, recommandé précocement, limite ces complications mais reste contraignant et exposé au risque majeur de développement d’inhibiteurs neutralisants chez environ 30 % des patients. L’émicizumab, anticorps « mimétique » du FVIII introduit en 2019, a révolutionné la prise en charge par une prophylaxie non substitutive efficace, simple d’administration et indépendante de la présence d’inhibiteurs, entraînant une réduction majeure des saignements et une amélioration de la qualité de vie. Toutefois, cette approche modifie profondément les modalités d’exposition au FVIII et interroge sur son impact à moyen terme sur la survenue ou la réapparition d’inhibiteurs, en particulier chez les patients naïfs ou tolérisés. Dans un contexte d’évolution rapide des stratégies thérapeutiques et d’absence de données robustes en vie réelle, notre étude vise à évaluer, à partir du registre FranceCoag, l’effet de l’introduction de l’émicizumab sur l’histoire naturelle des inhibiteurs chez les patients atteints de HAS.