Évaluation de l’efficacité des antiJAK chez les patients atteint d'une Maladie Inflammatoire Chronique de l'Intestin (MICI) réfractaires aux biothérapies

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Les agents anti-TNF restent le seul traitement biologique validé pour les patients pédiatriques atteints de maladies inflammatoires de l'intestin (MII). Malgré leur efficacité établie, il existe un taux de non-réponse primaire de 10 à 30 % et un taux de perte de réponse secondaire de 13 à 40 %. Malgré un nombre croissant de thérapies disponibles, l'évolution sévère des MII réfractaires aux thérapies avancées chez les enfants entraîne la recherche de nouvelles méthodes thérapeutiques.

Objectif : évaluer la réponse à l'upadacitinib et au tofacitinib chez les enfants atteints de MII modérées à sévères réfractaires aux biothérapies.

Méthodes : cette étude de cohorte rétrospective identifie les enfants de moins de 18 ans atteints de MII réfractaires ayant reçu de l’upadacitinib ou du tofacitinib. L’objective principal était les changements dans le score PUCAI pour la RCH ou le score PCDAI pour la MC entre le début de l’étude et la dernière visite. Les objectives secondaires étaient les changements de la protéine C-réactive (CRP), de l’albumine, du poids, de la taille et le taux d’événements indésirables.