Etude observationnelle rétrospective sur l’utilisation de Luxturna® chez les patients atteints de dystrophie rétinienne héréditaire au CHNO des 15-20

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Objectifs poursuivis

Prévention et traitement

Domaines médicaux investigués

Pédiatrie

Autres

Bénéfices attendus

Luxturna® est un médicament de thérapie génique récent dont les données relatives à son utilisation en vie réelle sont peu nombreuses, cette étude vise à décrire cette utilisation et à partager les résultats avec la communauté médicale via des publications scientifiques.

Données utilisées

Catégories de données utilisées

Informations relatives aux pathologies des personnes concernées

Informations recueillies à l'occasion d'activités de prévention, de diagnostic, de soins ou de suivi social et médico-social

Source de données utilisées

Autres sources sources

Composante(s) de la base principale du SNDS mobilisée(s)

Non

Variables sensibles utilisées

Année et mois de naissance

Date de soins

Acteurs finançant et participant à l'étude

Responsable(s) de traitement

Type de responsable de traitement 1

Etablissement public de santé (dont fédération) (dont fédération)

Responsable de traitement 1

CHNO des 15-20

28 rue de Charenton 75012 Paris

Responsable de traitement 2

Novartis

8-10 rue Henri Sainte-Claire Deville 92500 Rueil-Malmaison

Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement

Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1

ITEC Services,

7 Avenue Pierre Mendès France Bât C 33270 FLOIRAC

Calendrier du projet

Terminé

Date de début : 16/03/2021 – Date de fin : 30/06/2021 Durée de l'étude : 4 mois

Etape 1 : Dépôt du projet

16/03/2021