Etude de l’amylose cardiaque (CAMYLOT)

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

L’amylose cardiaque est une maladie rare mais extrêmement grave qui peut atteindre des patients jeunes dans sa composante héréditaire. Le développement de nouvelles thérapies a considérablement amélioré la prise en charge mais il reste encore beaucoup d’incertitudes sur la prise en charge globale de ces patients. De plus, ces nouveaux traitements sont onéreux et la rationalisation de la prise en charge ainsi que l’adaptation des stratégies thérapeutiques est indispensable pour optimiser la prise en charge des patients. L’objectif de la recherche est d’étudier les caractéristiques des patients présentant une amylose cardiaque et les patients porteurs d’un variant sur le gène de la transthyrétine (anomalie responsable d’une forme d’amylose) afin de permettre d’augmenter les connaissances sur cette maladie rare. La collecte de données est rétrospective et prospective.
La population ciblée par l’étude est composée de patients présentant une amylose cardiaque ou un variant dans le gène de la transthyrétine et suivi dans le centre maladie rare CERAMIC.