Épidémiologie et schémas thérapeutiques de l'AMS en France
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
L'intérêt pour la santé publique
L'atrophie multisystématisée (AMS) est une maladie neurodégénérative rare, à évolution rapide, qui représente un lourd fardeau clinique et pour laquelle il n'existe aucun traitement modificateur de la maladie. Les données concrètes sur son épidémiologie, les parcours de soins, son évolution et les coûts de santé sont limitées. Ce projet comble ces lacunes en générant des données à l'échelle de la population afin d'éclairer la prise de décision clinique, la planification des soins de santé et la recherche future, tout en quantifiant le fardeau pesant sur les patients, les soignants et le système de santé. Le projet s'inscrit dans le cadre d'un effort de recherche international plus large utilisant des analyses comparables en Allemagne, au Royaume-Uni et aux États-Unis, offrant ainsi une perspective multinationale sur les soins et le fardeau liés à la AMS.
Objectifs
Objectif principal : Évaluer l'épidémiologie de la AMS en France, notamment l'incidence cumulée, la prévalence et les taux standardisés selon l'âge et le sexe, agrégés et stratifiés par sous-type (AMS-P, AMS-C).
Objectifs secondaires :
- Caractériser la population de patients en décrivant les caractéristiques démographiques et cliniques des patients atteints de AMSincidente et prévalente (en distinguant, si possible, la AMS-P et la AMS-C).
- Examiner les parcours de diagnostic afin de comprendre comment la AMS(différenciée en AMS-P et AMS-C lorsque cela est possible) est identifiée dans la pratique clinique courante.
- Décrire l'évolution/la progression de la AMS(différenciée en AMS-P et AMS-C lorsque cela est possible) au fil du temps.
- Évaluer les schémas thérapeutiques après un diagnostic initial (incident) de MSA (différenciée en AMS-P et AMS-C lorsque cela est possible).
- Décrire l'utilisation des ressources de santé et les coûts directs associés, au cours des phases précoces et tardives de la maladie.
Méthodologie
Il s'agit d'une étude observationnelle rétrospective et longitudinale utilisant des données anonymisées issues du système national de données de santé (SNDS). Les cohortes seront définies en fonction de critères d'éligibilité, et les analyses seront principalement descriptives. L'incidence et la prévalence seront calculées à l'aide de méthodes standard, avec standardisation selon l'âge et le sexe. Les résultats de type « délai avant événement » (par exemple, progression, survie) seront analysés à l'aide des méthodes de Kaplan-Meier. Les parcours de diagnostic seront explorés à l'aide d'analyses longitudinales (par exemple, des diagrammes de Sankey), et les coûts seront estimés et ajustés aux valeurs de 2026.
Population étudiée
L'étude porte sur les personnes chez lesquelles un diagnostic de AMS a été posé dans la base de données SNDS, qu'il s'agisse de cas incidents ou de cas déjà recensés. Dans la mesure du possible, les patients seront classés dans les sous-types AMS-P et AMS-C et analysés en fonction du stade de la maladie.
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Autre(s) catégorie(s) de donnée(s) utilisée(s)
Seules les données issues de la base de données principale du SNDS seront utilisées
Source de données utilisées
Composante(s) de la base principale du SNDS mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Variables sensibles utilisées
Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)
La date complète de la prise en charge est nécessaire pour évaluer les parcours de soins. La date complète du décès est nécessaire pour effectuer des analyses du délai avant l'événement.
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement
Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
3
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Droits des personnes
EN CE QUI CONCERNE LES INFORMATIONS
Conformément à l’article L1461-2 du Code de la santé publique, les données de la base de données principale du SNDS ont fait l’objet de mesures de pseudonymisation par un processus cryptographique irréversible, de sorte qu’il est impossible d’identifier directement les personnes concernées. Ainsi, dans le cadre de l’étude, l’identification individuelle des patients est impossible et une dérogation à cette obligation est demandée conformément aux dispositions de l’article 14.5 b) du RGPD. Des informations collectives seront fournies : les informations relatives au projet de recherche au titre de l’article 14 du RGPD (voir la note d’information en annexe) seront publiées sur le site web du responsable du traitement et sur le site web du Hub de données de santé, au plus tard un mois avant le début de l’analyse des données de l’étude proposée. L'étude sera également incluse dans le répertoire public du Health Data Hub. En raison de la rareté de la maladie et du manque général d'informations scientifiques, nous estimons que 75 % des patients français atteints de MSA qui sont en vie et ne bénéficient pas de soins de fin de vie dans un établissement tel qu'une maison de retraite consulteront les documents publiés sur le site web dans les 12 mois.
Les données seront hébergées et accessibles exclusivement au sein et à partir de l'Espace économique européen, sans aucun transfert en dehors de l'UE. À ce titre, les personnes qui accèdent aux données du SNDS, les hébergent et gèrent leur fonctionnement et leur stockage sont exclusivement soumises aux lois de l'UE.
POUR L'EXERCICE DES DROITS DE MANIÈRE GÉNÉRALE
Pour l'exercice des droits dans le cadre de l'étude : les personnes concernées disposent d'un droit d'accès, de rectification, de limitation, d'opposition et de suppression (à moins que cette dernière ne soit susceptible de compromettre gravement la réalisation des études). Ces droits peuvent être exercés en contactant le délégué à la protection des données (DPD) du responsable du traitement, dont les coordonnées figurent dans la note d'information ci-jointe.
Pour l’exercice des droits au titre principal du SNDS : une demande doit être adressée au directeur de l’organisme gestionnaire du régime d’assurance maladie obligatoire auquel la personne est affiliée, conformément à l’article R.1461-9 du Code de la santé publique. Cette procédure est détaillée sur le site https://www.snds.gouv.fr/SNDS/Protection-de-la-donnee.
GESTION DU RIQUE DE REIDENTIFICATION
Toutes les données utilisées dans le cadre de cette étude proviendront de la base de données principale du SNDS. Les données contenues dans la base de données principale du SNDS sont pseudonymisées et ne contiennent aucune information permettant une identification directe. L'identifiant patient utilisé est dérivé de manière irréversible du NIR par l'application successive des différentes fonctions de pseudonymisation FOIN. Les données de la base de données principale du SNDS ne contiennent aucune donnée relative à l'appartenance ethnique, politique, religieuse, philosophique ou syndicale, ni aucune donnée génétique, biométrique, ni aucune donnée sur la vie ou l'orientation sexuelle.
Parmi les variables permettant une identification indirecte, les suivantes sont nécessaires pour répondre aux objectifs de l'étude :
- La date complète des soins au format jour/mois/année afin d'évaluer les parcours de soins ;
- La date complète du décès au format jour/mois/année pour effectuer des analyses de délai avant événement.