Devenir des patients pédiatriques après une 2ème allogreffe ou un boost de cellules souches hématopoïétiques en traitement d’une aplasie médullaire

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Objectif principal :
Survie globale après une 2ème allogreffe ou un boost de cellules souches hématopoïétiques après échec d’une 1ère allogreffe de cellules souches hématopoïétique des patients pédiatriques atteints d’une aplasie médullaire idiopathique ou constitutionnelle

Objectifs secondaires :
Etude du devenir après une 2ème allogreffe ou un boost de cellules souches hématopoïétiques :
- Survie sans évènement incluant le rejet primaire ou secondaire et le décès quel qu’en soit la cause.
- Survie sans évènement ni GVH incluant le rejet primaire ou secondaire, et le décès quel qu’en soit la cause.
- Mortalité lié à la toxicité de la greffe à J100
- Restauration hématologique avec autonomie transfusionnelle à J100
- Incidence cumulée de rejet primaire ou secondaire
- Incidence cumulée de GVH aigue et de GVH chronique
Description des conditions de réalisation de la 2ème allogreffe de moelle osseuse ou du boost : délai entre les deux greffes, conditionnement (myeloablatif ou non, TBI), caractéristique du greffon (source de greffon, compatibilité HLA, richesse, manipulation), injection de cellules souches mésenchymateuses
Identification des facteurs de risques d’échec de la 2ème greffe : étiologie de l’AM, délai entre le diagnostic et la 1ère greffe, type d’échec de la 1ère greffe, délai entre la 1ère et la 2ème greffe/boost, type de conditionnement, source du greffon, changement de donneur, compatibilité HLA, infection préexistante

Eléments de méthode :
Extraction des données de cette étude à partir du registre SFGM-TC de l’EBMT.

Population d'étude :
- Aplasie médullaire idiopathique ou constitutionnelle avec un diagnostic cytologique.
- A un âge ≤ 18 ans au diagnostic (18 ans inclus)
- Ayant reçu une deuxième allogreffe de moelle osseuse ou un boost de CSH pour échec de la 1ère greffe
- Entre le 01.01.2000 et le 31.12.2023