AP-ZILU Étude Rétrospective Multicentrique sur l'Efficacité à Court et Moyen terme et la Tolérance de la Thérapie par le Zilucoplan sur une Cohorte de Patients Français Atteints de Myasthénie Gravis Anti-RACh

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

La myasthénie gravis représente un défi majeur pour les patients et leur entourage, affectant significativement leur qualité de vie. L'étude sur Zilucoplan vise à offrir une nouvelle option thérapeutique, pouvant améliorer la qualité de vie en réduisant la fatigue musculaire et en augmentant les capacités fonctionnelles des patients. Ce traitement pourrait contribuer à la réduction des coûts de santé, en diminuant les hospitalisations fréquentes et d'autres interventions médicales coûteuses, ce qui allégerait la pression financière sur les systèmes de santé. De plus, les résultats de cette étude pourraient sensibiliser et éduquer à la fois la communauté médicale et le grand public, favorisant ainsi une meilleure compréhension de cette maladie rare.
Les résultats seront publiés dans des revues scientifiques à comité de lecture, assurant une évaluation rigoureuse. Des efforts seront faits pour rendre les données de l'étude accessibles tout en respectant les normes éthiques et de confidentialité, permettant ainsi à d'autres chercheurs d'exploiter ces données pour des études complémentaires. Enfin, les résultats seront communiqués aux patients et aux associations de maladies rares via conférences et plateformes en ligne, favorisant un dialogue ouvert sur les avancées dans le traitement de la myasthénie gravis. Ce projet vise non seulement à améliorer le traitement de la myasthénie gravis, mais aussi à promouvoir la transparence et le partage des connaissances, profitant ainsi à la société dans son ensemble.