Analyse rétrospective de patients adolescents atteints d’angiœdème héréditaire traités par berotralstat en Europe : caractéristiques des patients et du traitement
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
Cette étude observationnelle rétrospective vise à décrire le profil des patients traités par berotralstat, premier agent oral inhibiteur de la kallikréine plasmatique, chez des adolescents atteints d’angiœdème héréditaire (AOH). L’AOH, maladie rare potentiellement mortelle, se caractérise par des épisodes récurrents d’œdème pouvant compromettre les voies respiratoires, en raison d’un dysfonctionnement du système inhibiteur de la kallikréine. Bien que les études cliniques précédentes aient démontré un bénéfice thérapeutique notable du berotralstat dans la réduction de la fréquence des attaques chez les adultes et les adolescents, la faible représentation de ces derniers dans ces essais justifie de collecter plus d’information dans cette tranche d’âge. Les objectifs secondaires incluent la description du traitement, de l’évolution de la maladie et de la tolérance.
Le présent projet, mené par le centre français spécialisé de Saint-Antoine à Paris, et enrichi par la participation de 5 grandes régions européennes (Royaume-Uni, Italie, Espagne, Allemagne et Scandinavie), repose sur une revue des dossiers médicaux des patients traités par berotralstat depuis au moins 6 mois au moment de l’inclusion, ayant débuté le traitement après 2021 alors qu’ils étaient âgés de 12 à 17 ans. Les données collectées porteront sur les caractéristiques démographiques et cliniques des patients, l’histoire de leur maladie, la fréquence, la durée et la sévérité des attaques avant et au cours des 6 mois suivant l’initiation du berotralstat, ainsi que les éventuels événements indésirables liés au traitement. L’analyse statistique descriptive permettra de décrire la population des adolescents traités par berotralstat ainsi que les caractéristiques du traitement, de la maladie et de la tolérance dans ce groupe spécifique.
Par ailleurs, des mesures strictes de confidentialité et de sécurité des données seront mises en œuvre, conformément aux exigences du RGPD. Les résultats attendus contribueront à affiner la prise en charge thérapeutique des adolescents atteints d’AOH et à éclairer les décisions cliniques dans le contexte de la pratique courante.
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Source de données utilisées
Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Variables sensibles utilisées
Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)
La collecte des dates de soins (date du diagnostic d'AOH, date d'initiation du berotralstat, dates des crises d'angiœdème, dates d'hospitalisations et de visites médicales) est strictement nécessaire à l'atteinte des objectifs scientifiques de l'étude. Ces dates permettent en effet de :
— calculer la durée entre le diagnostic et l'initiation du traitement ;
— quantifier la fréquence des crises au cours des 6 mois précédant et suivant l'initiation du berotralstat (critère d'évaluation principal de la trajectoire de la maladie sous traitement) ;
— caractériser le profil temporel des événements indésirables par rapport à l'initiation du traitement ;
— évaluer l'observance et la durée d'exposition au berotralstat (≥ 6 mois requis comme critère d'inclusion).
Aucune autre variable sensible n'est collectée. Les patients sont entièrement pseudonymisés selon une convention de codage prédéfinie (3 premières lettres de la ville + numéro séquentiel, ex. PAR-001) et aucun identifiant direct (nom, date de naissance exacte, adresse) n'est saisi dans la base d'analyse. La table de correspondance reste sous la responsabilité exclusive du médecin investigateur dans chaque centre.
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
2
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Droits des personnes
onformément aux articles 15 à 20 du RGPD, les patients (ou leurs représentants légaux pour les mineurs) disposent des droits suivants sur leurs données personnelles :
— droit d'accès (Art. 15) ;
— droit de rectification (Art. 16) ;
— droit à l'effacement / "droit à l'oubli" (Art. 17) ;
— droit à la limitation du traitement (Art. 18) ;
— droit à la portabilité des données (Art. 20).
Ces droits peuvent être exercés directement auprès de l'investigateur du centre participant ayant inclus le patient, lequel détient seul la table de correspondance permettant la réidentification. La demande peut également être adressée au DPO du responsable de traitement (BioCryst Ireland Limited).
Le retrait du consentement est possible à tout moment, sans avoir à se justifier ; les données du patient concerné seront alors supprimées de la base de l'étude.
En cas de difficulté ou de litige, les patients peuvent saisir la CNIL (www.cnil.fr).
Compte tenu de la pseudonymisation des données dans la base d'analyse consolidée, l'exercice de ces droits suppose que le patient soit identifié par son centre d'inclusion via la table de correspondance locale conservée par l'investigateur.
Délégué à la protection des données
Block 4, Harcourt Centre, Harcourt Road, Dublin D02 HW77 Irlande D02 HW77 Dublin Irlande
privacyeu@neopharmedgentili.com