Analyse des facteurs prédictifs de réponse aux traitements des syndromes myélodysplasiques- Registre régional AURA.

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Les syndromes myélodysplasiques (SMD) sont caractérisés par une atteinte oligoclonale de la cellule souche hématopoïétique (CSH) en rapport avec des mutations géniques récurrentes retrouvées dans 90% des cas. A l’heure actuelle, seuls les agents stimulant l’érythropoïèse (ASE) et le luspatercept dans certains sous-types de SMD sont utilisés dans cette pathologie avec un taux de succès de 60% et de 40% respectivement. Dans une étude précédemment publiée dans Haematologica (2), nous avons montré dans une cohorte prospective de 70 patients traités de façon uniforme par epoetin zeta, qu’un test de cytométrie de flux dénommé Red score qui mesure le degré de dysérythropoïèse, > 4 (/7)(3), et un ratio d’hepcidine/ferritine<9 , prédisaient une réponse moindre et plus courte aux ASE. Les SMD de haut risque sont traités par agents hypométhylants, chimiothérapie et allogreffe.
C’est dans ce contexte que nous souhaitons monter une étude prospective régionale impliquant au sein de la région AURA, où les patients atteints de SMD sont pris en charge.