Utilisation en vie réelle de pegcétacoplan dans l’hémoglobinurie paroxystique nocturne

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Observer en vie réelle l’efficacité de pegcétacoplan notamment en termes d’augmentation du taux d’hémoglobine chez les patients atteints d’HPN traités par pegcétacoplan.
L’observatoire RIME recueille toutes les données clinico-biologiques des patients enregistrées dans une base de données Redcap (AP-HP) des patients inclus dans RIME. Tous les patients ont reçu une information écrite avec recueil d’une non-opposition. L’ensemble des données des centres français participant sont recueillies par les techniciennes d’études cliniques du CR aplasies médullaires.
La méthode consiste en un export pseudo-anonymisé de la base de données RIME en vue d’élaborer un rapport, par l’AP-HP de données agrégées. La rédaction de la publication décrivant cette première expérience française sera proposée au coordonnateur de l’observatoire RIME qui collaborera à cette dernière en dernier auteur.