Outcome of patients diagnosed with myeloid neoplasms harboring DDX41 mutation who received an allogeneic hematopoietic-cell transplantation (alloHSCT)
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
L'EBMT propose une étude rétrospective multicentrique ciblée au sein de l'EBMT afin de déterminer les résultats de la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques chez les patients adultes atteints de Pathologies myéloïdes et présentant une mutation du gène DDX41.
La question principale de la recherche sera :
D'analyser l'évolution des néoplasmes myéloïdes DDX41m chez les patients ayant reçu une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH),
en mettant l'accent sur :
-La survie sans progression (PFS)
-L'incidence des rechutes et le moment de leur survenue après la greffe.
-L'incidence de la maladie du greffon contre l'hôte (GvHD) aiguë et chronique.
Les questions de recherche secondaires:
-Survie globale (SG) après une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) chez les patients atteints de néoplasmes myélodysplasiques (NM) DDX41m.
-Mortalité non liée à la rechute (MNL) après une GCSH allogénique pour les NM DDX41m
-Incidence cumulée de rechute (ICR) après une GCSH allogénique pour les NM DDX41m
-Rejet de greffe contre l’hôte (GvHD) aigu et chronique après une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo-HSCT) pour les MNs présentant la mutation DDX41m
-La stratégie de prophylaxie de la GvHD influence-t-elle l’incidence de la GvHD ?
-Survie sans GvHD et sans rechute (GRFS) après une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo-HSCT) pour les MNs présentant la mutation DDX41m
-Quelle est l’incidence de rechute/progression ?
-Facteurs pronostiques, notamment l'intensité du conditionnement et le statut de la maladie au moment de la greffe
-Cause de décès après une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques
-Les donneurs apparentés sont-ils testés pour la mutation DDX41 ?
-Quelle est l'incidence de la leucémie d'origine donneur après une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques ?
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Source de données utilisées
Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Variables sensibles utilisées
Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)
La collecte de données de santé sensibles est strictement nécessaire pour :
-Suivre l'évolution de l'état de santé des patients après une transplantation ou une thérapie cellulaire
-Evaluer la sécurité et l'efficacité des traitements
-Détecter les événements indésirables et les complications à long terme
-Améliorer les bonnes pratiques cliniques
-Participer au suivi de pharmacovigilance et aux obligations de sécurité post-autorisation
-Faire progresser les connaissances scientifiques sur les maladies rares et potentiellement mortelles
Sans données cliniques et biologiques détaillées, l'EBMT serait incapable de :
-Réaliser des analyses pertinentes
-Assurer une évaluation comparative de la qualité entre les centres de greffe
-Contribuer à une médecine basée sur les preuves scientifiques
-Soutenir les objectifs de santé publique
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
7
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Droits des personnes
Le patient est informé de ses droits essentiels dans le consentement présenté par le médecin.
Ces droits consistent en :
• Droit d'accès
• Droit de rectification
• Droit à l'effacement
• Droit à la limitation du traitement
• Droit d'opposition
• Droit à la portabilité des données.
Le patient ou son représentant légal consent ou non de son libre arbitre à chacun de ces droits.