Nirogacestat dans les tumeurs desmoïdes évolutives : données de vie réelle du Groupe Français des Sarcomes (DENI)

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Description de l’efficacité du nirogacestat sur la maladie
Description de l’efficacité sur la douleur
Description des données de tolérance d’une population en 2ème ligne ou plus par nirogacestat pour une tumeur desmoide
Description de la durée avant reprise d’un autre traitement
Description du temps avant progressio

Il s’agit d’une étude rétrospective multicentrique.
Les variables quantitatives seront décrites par la médiane, l’espace inter-quartile, le minimum, le maximum, la moyenne et l’écart-type. Les variables qualitatives seront décrites par l’effectif et le pourcentage de chaque modalité de la variable. Les données de survie seront estimées par la méthode de Kaplan-Meier et présentées avec leurs intervalles de confiance à 95%.
Les analyses seront réalisées avec le logiciel R [R Core Team (2014). R: A language and environment for statistical computing. R Foundation for Statistical Computing, Vienna, Austria. URL: http://www.R-project.org/.]

Tumeurs desmoïdes en progression ou récidivant en 2ème ligne