L’allogreffe de cellules souches hématopoïétiques dans la porphyrie érythropoïétique congénitale : une étude rétrospective multicentrique sur la population pédiatrique du registre de la SFGM-TC
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
Objectif primaire :
Evaluation des résultats de l’allogreffe de cellules souches hématopoïétiques dans la porphyrie érythropoiétique congénitale pour proposer des recommandations dans cette maladie rare : indications, type de donneur, conditionnement, prophylaxie de la maladie du greffon contre l’hôte.
Objectifs secondaires :
Evaluation de la prise de greffe et de l’évolution clinico-biologique sur une période d’un an : chimérisme et symptômes clinico-biologiques à 1 mois – 6 mois – 1 an de la greffe.
Eléments de méthode :
Extraction des données de cette étude à partir du registre SFGM-TC de l’EBMT.
Population d'étude :
Population pédiatrique ayant bénéficié d’une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques dans le cadre d’une porphyrie érythropoiétique congénitale, entre l’année 1995 et 2022, inscrite dans le registre national de la SFGM-TC.
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Source de données utilisées
Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Variables sensibles utilisées
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Type de responsable de traitement 2
Responsable de traitement 2
Localisation du responsable de traitement 2
Le responsable de traitement est également responsable de mise en oeuvre
Calendrier du projet
Destinataire(s) des données
Destinataire des données 1
Destinataire des données 2
Destinataire des données 3
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
4
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Droits des personnes
Les droits d’accès, de rectification, d’effacement, de limitation du traitement, et d’opposition au traitement sont conférés aux participants à l’étude.
L’information des patients, et les modalités d’exercice de leurs droits sont réalisés en conformité avec la MR-004.