L’allogreffe de cellules souches hématopoïétiques dans la porphyrie érythropoïétique congénitale : une étude rétrospective multicentrique sur la population pédiatrique du registre de la SFGM-TC

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Objectif primaire :
Evaluation des résultats de l’allogreffe de cellules souches hématopoïétiques dans la porphyrie érythropoiétique congénitale pour proposer des recommandations dans cette maladie rare : indications, type de donneur, conditionnement, prophylaxie de la maladie du greffon contre l’hôte.

Objectifs secondaires :
Evaluation de la prise de greffe et de l’évolution clinico-biologique sur une période d’un an : chimérisme et symptômes clinico-biologiques à 1 mois – 6 mois – 1 an de la greffe.

Eléments de méthode :
Extraction des données de cette étude à partir du registre SFGM-TC de l’EBMT.

Population d'étude :
Population pédiatrique ayant bénéficié d’une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques dans le cadre d’une porphyrie érythropoiétique congénitale, entre l’année 1995 et 2022, inscrite dans le registre national de la SFGM-TC.