Identification de biomarqueurs diagnostiques chez les enfants, adolescents jeunes adultes atteints d'une tumeur rare pédiatrique

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

En France, environ 2 500 enfants sont diagnostiqués chaque année avec une pathologie tumorale pédiatrique rare, incluant principalement les neuroblastomes, les sarcomes et les tumeurs cérébrales. Le SIREDO prend en charge près de 390 de ces nouveaux patients par an. Grâce aux progrès thérapeutiques réalisés au cours des dernières décennies, près de 80 % des enfants atteints d’un cancer guérissent. Toutefois, cette survie est obtenue au prix de traitements lourds, souvent responsables de séquelles graves, et reste très variable selon le type de tumeur.

Face à ces enjeux, les médecins-chercheurs du département d’oncologie pédiatrique de l’Institut Curie mènent des travaux de recherche fondamentale, translationnelle et clinique, en lien étroit avec le service de génétique. Cette collaboration vise à améliorer encore les taux de guérison tout en réduisant les toxicités à long terme, pour préserver la qualité de vie des jeunes patients.

Au total, en complément des analyses de biologie moléculaire déjà pleinement intégrées dans les analyses standard et le soin courant, l’identification de nouveaux biomarqueurs diagnostiques est essentielle pour affiner le diagnostic des tumeurs de l’enfant, adapter la prise en charge au profil moléculaire de chaque patient, et mieux prédire la réponse aux traitements. Cette approche personnalisée, rendue possible par l’exploitation de cette ressource unique, vise à améliorer la survie tout en limitant les effets indésirables à long terme, contribuant ainsi à un véritable progrès en santé publique.