N° 30989730

Évaluation d’un dispositif portable d’analyse quantifiée de la marche sans marqueurs chez des adultes atteints de la maladie de Pompe

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Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Recherche, étude, évaluation

Objectifs poursuivis

Prévention et traitement
Compréhension des maladies

Domaines médicaux investigués

Maladies rares
Neurologie

Bénéfices attendus

Chez l’adulte atteint de la maladie de Pompe, existe-t-il parmi les variables issues de l’accélérométrie du tronc, de la MFM et de la force des déterminants prédictifs de la progression de la marche (déclin de la 6MWD) ?
Objectif principal :
Identifier, parmi les variables d’accélérométrie, de MFM et de force, celles qui prédisent un déclin de la 6MWD au cours du suivi.

Objectifs secondaires :
1) Quantifier les déficits de marche et d’accélérométrie dans la maladie de Pompe.
2) Évaluer les corrélations entre 6MWD, variables d’accélérométrie, force et MFM.
3) Étudier la dépendance à l’âge des variables de marche, d’accélérométrie, de force et de MFM.
4) Construire et comparer des modèles prédictifs du déclin de 6MWD : (M1) complet (clinique + MFM + accélérométrie), (M2) clinique uniquement, (M3) MFM uniquement, (M4) accélérométrie uniquement ; évaluer AUC, AUC-LOO, sensibilité/spécificité, comparer les AUC par test de DeLong, et retenir le modèle parcimonieux (AIC).

Données utilisées

Catégories de données utilisées

Informations relatives aux pathologies des personnes concernées
Informations recueillies à l'occasion d'activités de prévention, de diagnostic, de soins ou de suivi social et médico-social

Source de données utilisées

Autre

Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)

Registre(s)

Appariement entre les sources de données mobilisées

  Non

Variables sensibles utilisées

Aucune

Recours au numéro d'identification des professionnels de santé

  Non

Plateforme utilisée pour l'analyse des données

Autre

Acteurs finançant et participant à l'étude

Responsable(s) de traitement

Type de responsable de traitement 1

Autre

Responsable de traitement 1

ASSOCIATION INSTITUT DE MYOLOGIE

GH Pitié Salpêtrière - Bâtiment Babinski - 47 Boulevard de l'Hôpital , Paris 13e Arrondissement 75013 75013 PARIS France

Localisation du responsable de traitement 1
  Dans l'UE
Représentant du responsable de traitement 1

Calendrier du projet

Date de début : 04/05/2026 – Date de fin : 03/05/2027 Durée de l'étude : 12
Etape 1 : Dépôt du projet
29/04/2026

Base légale pour accéder aux données

Encadrement réglementaire

Méthodologie de référence 004

Destinataire(s) des données

Destinataire des données 1

ASSOCIATION INSTITUT DE MYOLOGIE

GH Pitié Salpêtrière - Bâtiment Babinski - 47 Boulevard de l'Hôpital , Paris 13e Arrondissement 75013 75013 PARIS France

Durée de conservation aux fins du projet (en années)

2

Existence d'une prise de décision automatisée

  Non

Fondement juridique

Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)

(1)(f) intérêts légitimes du responsable de traitement

Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)

(2)(j) archives, recherche scientifique ou historique, ou statistiques

Transfert de données personnelles vers un pays hors UE

  Non

Droits des personnes

Conformément à la réglementation applicable au traitement des données à caractère personnel, au Règlement européen 2016/679 du 27 avril 2016 (RGPD) et à la loi française sur la protection des données (loi Informatique et Libertés) n° 78-17 du 6 janvier 1978 telle qu’amendée, vous avez le droit d’accéder à vos données et de les rectifier (Articles 15 et 16 du RGPD). Vous avez également le droit de vous opposer au traitement de vos données ou de le limiter (Articles 18 et 21 du RGPD).
Veuillez noter que, si vous ne souhaitez plus participer au projet de recherche, vos données déjà traitées seront conservées afin de répondre aux objectifs du projet de recherche (Article 17 du RGPD).
Ces droits peuvent s’exercer directement auprès du médecin qui vous a proposé que vos données du Registre Français de la Maladie de Pompe soient réutilisées dans le cadre du projet de recherche.
Si vous contactez l’Association Institut de Myologie afin d’exercer vos droits en matière de protection des données, celle-ci ne connaissant pas votre identité, devra vous demander des informations complémentaires pour répondre à votre demande. Il pourrait donc être plus simple pour vous de contacter votre médecin.
Si vous estimez ne pas avoir obtenu satisfaction, vous avez le droit d’introduire une réclamation auprès de la Commission Nationale de l’Informatique et des Libertés (CNIL) - adresse postale : 3 place de Fontenoy - TSA 80715 - 75334 Paris cedex 07 - tél. : 01 53 73 22 22 – site internet : http://www.cnil.fr

Délégué à la protection des données

ASSOCIATION INSTITUT DE MYOLOGIE

GH Pitié Salpêtrière - Bâtiment Babinski - 47 Boulevard de l'Hôpital , Paris 13e Arrondissement 75013 75013 PARIS France

dpo@institut-myologie.org