Étude rétrospective des patients atteints de gliome du tronc H3K27M traités par ONC201 en accès compassionnel, avec comparaison simple dose vs double dose
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
Les gliomes du tronc cérébral porteurs de la mutation H3K27M constituent une entité rare, de pronostic particulièrement défavorable, touchant majoritairement l’enfant et le jeune adulte. Les options thérapeutiques restent limitées après échec ou en complément de la radiothérapie, et il n’existe à ce jour aucun traitement systémique standard ayant démontré un bénéfice significatif en survie.
ONC201, antagoniste sélectif du récepteur D2 de la dopamine et agoniste de ClpP, a montré des signaux d’activité antitumorale dans les gliomes H3K27M permettant son enregistrement aux USA pour le traitement des rechutes de cette tumeur. En attendant les démarches d’autorisation en Europe, l’ANSM a autorisé son utilisation en accès compassionnel chez certains patients en situation d’impasse thérapeutique depuis Novembre 2021 après le passage en MTB. Néanmoins, les données cliniques disponibles restent hétérogènes, reposant principalement sur des séries limitées et des essais précoces, avec notamment une variabilité des schémas posologiques utilisés en pratique réelle (dose standard versus dose dite “double”). Près de 300 patients ont été inclus jusqu’en janvier 2026 dans le programme piloté à Gustave Roussy. Le switch simple en double dose a été introduit en mars 2024.
Dans ce contexte, une analyse rétrospective des patients atteints de gliome du tronc H3K27M traités par ONC201 en accès compassionnel apparaît pertinente afin de vérifier l’efficacité potentielle de la double dose sachant que la simple dose de traitement est bien tolérée.
Les résultats attendus pourraient contribuer à améliorer la connaissance de l’utilisation d’ONC201 en conditions réelles et à orienter de futures stratégies thérapeutiques ou études prospectives dans cette pathologie rare.
Objectif Principal
- Déterminer l’efficacité du traitement par ONC201 d’une rechute dans les gliomes diffus de la ligne médiane
Objectifs Secondaires
- Comparer cet effet selon le schéma posologique (simple vs double dose)
- Comparer cet effet selon le profil moléculaire
- Connaître la tolérance du traitement et la comparer selon la posologie
Schéma de la recherche
Étude multicentrique, rétrospective, descriptive et analytique sur une cohorte de patients atteints de gliome à haut grade H3K27M préalablement identifiée par RENOCLIP (pour les patients français) dont le traitement reçu en simple dose est de 375mg/m² un jour /semaine et en double dose de 375mg/m² deux jours consécutifs/semaine.
Population de l'étude
- Patients diagnostiqués entre Novembre 2021-Janvier 2026
- Gliome de la ligne médiane H3K27altéré confirmé histologiquement
- Pas de limite d’âge
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Source de données utilisées
Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Variables sensibles utilisées
Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)
selon les besoins de la recherche
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
20
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Droits des personnes
les parents peuvent demander au médecin investigateur que votre médecin traitant ne soit pas informé de la participation de votre enfant à cette étude.
Vous pouvez demander au médecin investigateur d’être informé(e) des résultats globaux de cette étude à son terme.
Vous pouvez demander à avoir accès, à faire rectifier, à faire procéder à l’effacement, à obtenir une copie, à vous opposer et/ou à la limitation de l’utilisation des données personnelles de votre enfant.
Les données déjà recueillies pourront ne pas être effacées si cela rendait impossible ou compromettait gravement la réalisation des objectifs de la recherche.
Vous pouvez exercer vos droits à tout moment en vous adressant au médecin investigateur de l’étude et/ou au délégué à la protection des données de Gustave Roussy (en accompagnant votre demande d’un justificatif d’identité valide) :
• par courrier : Institut Gustave Roussy, Délégué à la protection des données, Direction de la transformation numérique et des systèmes d’information, 114, rue Edouard-Vaillant, 94 805 Villejuif Cedex – France ;
• par e-mail : DonneesPersonnelles@gustaveroussy.fr.
Vous pouvez décider de retirer votre autorisation concernant le traitement des données personnelles de votre enfant à tout moment. Vous n’avez pas à en indiquer les raisons. Toutefois, dans l’hypothèse où vous voudriez exercer votre droit d’opposition et/ou d’effacement quant au traitement des données de votre enfant vous devriez nécessairement quitter cette étude.
S’il ne vous était pas donné satisfaction par Gustave Roussy, il vous serait également possible d’effectuer une réclamation auprès de la Commission Nationale de l’Informatique et des Libertés (CNIL).
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