N° 30629536

Etude Post Inscription sur la prise en Charge par Evrysdi® dans l’Amyotrophie Spinale

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Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Recherche, étude, évaluation

Objectifs poursuivis

Prévention et traitement
Prise en charge des patients
Compréhension des maladies

Domaines médicaux investigués

Neurologie

Bénéfices attendus

Décrire l'utilisation d'EVRYSDI® via le registre SMA France (caractéristiques, fonctions motrices/respiratoires/cognitives, qualité de vie, tolérance, mortalité, stratégie thérapeutique).Exploratoire : évaluer la fonction digestive et la déglutition.
Étude observationnelle, longitudinale, descriptive et rétrospective adossée au registre multicentrique SMA France. Analyses purement descriptives, sans comparaison de sous-groupes.
Patients avec amyotrophie spinale (SMA) inclus dans le registre.

Données utilisées

Catégories de données utilisées

Informations relatives aux bénéficiaires de soins et de prestations médico-sociales
Informations relatives à la prise en charge sanitaire, médico-sociale et financière associées à chaque bénéficiaire
Informations relatives aux pathologies des personnes concernées

Source de données utilisées

Autre

Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)

Registre(s)

Appariement entre les sources de données mobilisées

  Non

Variables sensibles utilisées

Année et mois de naissance
Date de soins (JJ/MM/AAAA)
Date de décès (JJ/MM/AAAA)

Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)

Nécessité d'avoir l'âge de la population pour répondre aux objectifs de l'étude.
Les objectifs de l'étude nécessitent le suivi des patients à différents moments.
Il y a également un objectif relatif aux motifs d'arrêt et au profil de tolérance d'Evrysdi.

Recours au numéro d'identification des professionnels de santé

  Non

Plateforme utilisée pour l'analyse des données

Autre

Acteurs finançant et participant à l'étude

Responsable(s) de traitement

Type de responsable de traitement 1

Entreprise du médicament

Responsable de traitement 1

Roche SAS

4 Cours de l'Ile Seguin 92100 Boulogne-Billancourt 92100 Boulogne-Billancourt France

Localisation du responsable de traitement 1
  Dans l'UE
Représentant du responsable de traitement 1

Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement

Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1

Unité de Recherche Clinique, Hôpital Raymond Poincaré

104 Boulevard Raymond Poincaré 92380 Garches 92380 Garches France

Calendrier du projet

Date de début : 22/12/2021 – Date de fin : 31/10/2026 Durée de l'étude : 58
Etape 1 : Dépôt du projet
13/04/2026

Base légale pour accéder aux données

Encadrement réglementaire

Méthodologie de référence 004

Durée de conservation aux fins du projet (en années)

2

Existence d'une prise de décision automatisée

  Non

Fondement juridique

Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)

(1)(f) intérêts légitimes du responsable de traitement

Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)

(2)(j) archives, recherche scientifique ou historique, ou statistiques

Transfert de données personnelles vers un pays hors UE

  Non

Droits des personnes

Les patients correspondant aux critères d'inclusion et d'exclusion de l'étude seront informés de la réutilisation de leurs données dans le cadre du projet EPICEAS, via une note d'information en amont du traitement des données.
Cette note reprendra les différentes informations requises :
- Explication claire et compréhensible des objectifs et finalités de l'étude
- Traitement des données et personnes impliquées
- Explication des différents droits qu'ils pourront faire valoir quant à l'usage de leurs données (accès, rectification, limitation de leur utilisation ou effacement, opposition) et les contacts dédiés.
Les personnes concernées sont encouragées à contacter le DPO de l'AP-HP via leur médecin pour l'exercice de leurs droits, ils peuvent néanmoins contacter directement le DPO de l'AP-HP ou de Roche s'ils le souhaitent.

Délégué à la protection des données

Roche SAS

4 Cours de l'Ile Seguin 92100 Boulogne-Billancourt 92100 Boulogne-Billancourt France

sma.protectiondonnees.apr@aphp.fr