Étude nationale en vie réelle comparant l’efficacité de deux biothérapies (dupilumab et omalizumab) dans l’asthme de l’enfant
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
L’asthme pédiatrique est une maladie inflammatoire chronique qui constitue un enjeu majeur de santé publique en raison de son retentissement sur la qualité de vie, de la survenue d’exacerbations pouvant nécessiter un recours aux soins, notamment hospitaliers, et de son important fardeau médico-économique.
Les biothérapies occupent aujourd’hui une place majeure dans la prise en charge de l’asthme pédiatrique, mais les données comparatives en vie réelle permettant d’évaluer leur efficacité restent limitées, notamment en France.
Le projet BIOASTHMA vise à comparer l’efficacité en vie réelle du dupilumab et de l’omalizumab chez des enfants âgés de 6 à moins de 12 ans atteints d’asthme et initiant l’une de ces molécules comme première biothérapie entre 2011 et 2024. L’étude utilisera les données médico-administratives nationales du Système National des Données de Santé (SNDS), permettant un suivi longitudinal des traitements, des hospitalisations et des recours aux soins.
Le critère principal d’évaluation sera un critère composite d’échec thérapeutique comprenant la survenue d’une hospitalisation pour asthme, une réduction insuffisante de la délivrance de corticostéroïdes oraux ou un changement de biothérapie. Les analyses statistiques reposeront sur une approche d’épidémiologie comparative avec ajustement des différences initiales entre les groupes par un score de propension et pondération par l’inverse de la probabilité de traitement (IPTW).
Ce projet présente un intérêt public en produisant des données susceptibles d’améliorer la prise en charge des enfants atteints d’asthme, d’éclairer les choix thérapeutiques en pratique clinique et de favoriser une utilisation pertinente des traitements innovants. Les résultats contribueront ainsi à mieux caractériser leur efficacité comparative dans des conditions réelles d’utilisation.
Le projet est conduit dans un cadre académique par l’Assistance Publique – Hôpitaux de Paris, avec une gouvernance scientifique impliquant des cliniciens, des méthodologistes et des analystes spécialisés en données de santé. Les méthodes, définitions des variables et stratégies analytiques seront décrites de manière transparente dans les publications scientifiques issues du projet. Des analyses de sensibilité seront réalisées afin d’évaluer la robustesse des résultats et de limiter le risque de conclusions biaisées.
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Composante(s) de la base principale du SNDS mobilisée(s)
Variables sensibles utilisées
Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)
Les variables sensibles utilisées sont nécessaires à la réalisation des objectifs scientifiques du projet et au suivi longitudinal des patients dans le SNDS. La date de naissance (année et mois) est utilisée afin de calculer l’âge exact des patients à la date d’initiation de la biothérapie (T0), de vérifier le respect des critères d’inclusion (enfants âgés de 6 ans inclus à moins de 12 ans), et de définir certaines périodes de suivi, notamment la censure à l’âge de 18 ans. Les dates de soins (jour/mois/année) sont indispensables pour identifier la date index correspondant à la première délivrance de biothérapie, définir les fenêtres d’exposition et de recherche des antécédents médicaux avant T0, mesurer la durée de suivi, et déterminer la survenue des événements d’intérêt (hospitalisation pour asthme, recours aux corticostéroïdes oraux, changement de biothérapie). La date de décès est utilisée afin d’identifier la survenue d’un décès au cours du suivi et de permettre la censure des patients conformément au plan d’analyse statistique. La commune de résidence est utilisée uniquement pour dériver des indicateurs agrégés de contexte territorial, notamment l’indice de défavorisation sociale FDep et le niveau d’urbanisation. Ces variables constituent des facteurs potentiels de confusion dans l’évaluation comparative des biothérapies, car les caractéristiques socio-économiques et territoriales peuvent influencer à la fois l’accès aux traitements spécialisés et le recours aux soins. L’utilisation de ces variables est limitée au strict nécessaire pour répondre à la question de recherche. Les données seront traitées dans un environnement sécurisé conforme aux exigences applicables aux recherches utilisant les données du SNDS. Les résultats diffusés seront agrégés et ne permettront pas d’identifier individuellement les personnes étudiées.
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Le responsable de traitement est également responsable de mise en oeuvre
Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement
Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
Seules des données agrégées seront exportées du portail de la CNAM. Elles ne représenteront jamais des effectifs inférieurs à 10 patients pour conserver leur caractère anonyme. Aucune donnée à caractère personnel ne sera exportée. Tous les traitement seront effectués directement sur le portail dédié.