Étude de sécurité post‑autorisation avec surveillance active sur 5 ans visant à caractériser la sécurité du spesolimab chez les patients atteints de psoriasis pustuleux généralisé. Étude de sécurité post‑autorisation (PASS) mandatée par l’EMA.
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
Cette étude répond aux exigences réglementaires de l'EMA pour surveiller le profil de sécurité du spésolimab en contexte réel. Elle fournit des données essentielles sur les risques graves (infections, cancers) afin d'améliorer les décisions cliniques et la sécurité des patients.
Le psoriasis pustuleux généralisé (PPG) est une maladie cutanée neutrophilique rare pour laquelle les données de sécurité des traitements actuels hors AMM sont limitées. Conformément aux exigences de l'EMA, cette étude non interventionnelle de 5 ans vise à évaluer et comparer les taux d'incidence des infections graves ou opportunistes, des réactions d'hypersensibilité systémique, de la neuropathie périphérique et des cancers chez les patients atteints de PPG exposés au spésolimab (i.v. ou s.c.) par rapport à d'autres traitements en pratique clinique réelle.
Il s'agit d'une étude de cohorte non interventionnelle de 5 ans conduite en deux phases.
Phase 1 : Cette phase calculera les taux d'incidence bruts des événements de sécurité spécifiés chez les patients traités par spesolimab et les comparera aux taux attendus issus d'une cohorte historique externe. Elle décrira également l'adoption du spesolimab, les schémas thérapeutiques initiaux et les caractéristiques des patients afin d'évaluer la faisabilité d'une analyse comparative en deuxième phase.
Phase 2 : Une seconde extraction des données sera réalisée lorsque cinq années de données sur le spesolimab seront disponibles. La stratégie analytique de cette phase sera définie en fonction des résultats de la Phase 1, en tenant notamment compte du nombre de patients exposés au spesolimab, du nombre de patients comparateurs identifiables, de la durée de suivi disponible et du nombre d’événements observés. Une nouvelle soumission sera alors effectuée afin de présenter la méthodologie détaillée de la Phase 2 et d’obtenir les autorisations nécessaires avant sa mise en œuvre.
Tous les patients éligibles (taille estimée à plusieurs milliers sur la base d'un historique de 4 195 patients PPG dans le SNDS entre 2010 et 2018).
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Source de données utilisées
Composante(s) de la base principale du SNDS mobilisée(s)
Variables sensibles utilisées
Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)
La collecte du mois et de l’année de naissance et de décès est strictement nécessaire pour atteindre les objectifs de cette étude de sécurité post-autorisation et se justifie sur des bases méthodologiques et réglementaires. Premièrement, le mois et l’année de naissance sont requis afin de déterminer l’âge du patient aux moments clés de l’étude, en particulier à la date d’index. L’âge constitue une variable démographique essentielle, utilisée pour :
-Décrire la population d’étude à l’inclusion ;
-Réaliser des analyses stratifiées (par groupes d’âge prédéfinis) ;
-Ajuster les analyses pour les facteurs de confusion.
En effet, l’âge est un déterminant majeur du risque des événements étudiés (notamment infections, réactions d’hypersensibilité, neuropathie périphérique et malignités). Son inclusion est donc indispensable pour garantir la validité scientifique et l’interprétation des résultats.
Deuxièmement, le mois et l’année de décès sont nécessaires pour définir précisément la durée de suivi des patients. Dans cette étude, le suivi est censuré à la première des occurrences suivantes : décès, perte de suivi, ou fin de disponibilité des données. L’information relative au décès permet donc:
-De déterminer correctement la fin du suivi individuel ;
-De calculer avec précision le temps-personne à risque ;
-D’assurer une estimation valide des taux d’incidence des événements de sécurité.
En l’absence de ces données, le temps d’observation pourrait être mal estimé, introduisant un biais dans les résultats et compromettant l’objectif principal de l’étude. Enfin, l’utilisation du mois et de l’année (et non de la date complète) respecte le principe de minimisation des données et permet de réduire le risque de ré-identification des personnes. Seul le niveau de précision strictement nécessaire à la conduite des analyses est demandé, conformément aux exigences réglementaires applicables et à la nature anonymisée des données du SNDS.
En conclusion, la collecte du mois et de l’année de naissance et de décès est essentielle pour assurer une mesure précise de l’âge et du temps de suivi, deux éléments indispensables à la robustesse méthodologique et à la validité des résultats de l’étude, tout en garantissant un niveau approprié de protection des données.
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement
Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
3
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Droits des personnes
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Cette étude utilise des données secondaires issues du Système National des Données de Santé (SNDS), qui contient des données de santé pseudonymisées et ne comprend pas d’informations personnelles directement identifiantes. Le délégué à la protection des données (DPO) d’OXON est Javier Scott-Glendonwyn, qui peut être contacté à l’adresse suivante : privacy@oxonepi.com.