N° 32014126

Etat des lieux des adénomes hypophysaires corticotropes pédiatriques en France

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Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Recherche, étude, évaluation

Objectifs poursuivis

Prévention et traitement
Prise en charge des patients
Compréhension des maladies

Domaines médicaux investigués

Pédiatrie

Bénéfices attendus

térêt pour la santé publique

La maladie de Cushing pédiatrique liée aux adénomes corticotropes est une pathologie rare mais grave, ayant des conséquences importantes et durables sur la croissance, la puberté, le métabolisme et la qualité de vie des enfants. Malgré la chirurgie transsphénoïdale, traitement de référence, les taux de rémission et de récidive restent variables et mal standardisés. L’absence de consensus sur la définition de la rémission et sur les modalités optimales de surveillance postopératoire constitue un enjeu majeur de santé publique. Ce projet vise donc à améliorer les connaissances sur l’évolution à long terme de cette maladie afin d’harmoniser les pratiques de suivi au niveau national, de détecter plus précocement les récidives et d’en limiter les conséquences fonctionnelles.

Objectifs poursuivis

L’objectif principal est d’identifier les critères précoces et tardifs prédictifs d’une rémission durable des adénomes corticotropes pédiatriques, afin de proposer une définition consensuelle de la rémission.
Les objectifs secondaires incluent l’étude des taux de rémission selon cette définition et l’analyse des facteurs pronostiques associés à l’évolution de la maladie.

Éléments de méthode

Il s’agit d’une étude multicentrique rétrospective basée sur l’analyse de dossiers médicaux de patients. Les données recueillies sont démographiques, radiologiques et génétiques. L’étude inclut des analyses descriptives et des analyses statistiques inférentielles afin d’identifier les facteurs associés à la rémission. Les données sont extraites sur la période 2000–2026, avec une collecte prévue entre juin et juillet 2026, suivie d’une analyse statistique en septembre 2026.

Population d’étude

La population cible comprend des patients âgés de 0 à moins de 18 ans au moment du diagnostic, suivis pour une maladie de Cushing ACTH-dépendante confirmée biologiquement et pris en charge en France. Sont exclus les patients diagnostiqués à 18 ans ou plus, les formes iatrogènes, ectopiques ou périphériques, ainsi que les dossiers sans données de suivi exploitables. La population estimée est comprise entre 60 et 100 patients.

Si tu veux, je peux aussi te faire une version plus c

Données utilisées

Catégories de données utilisées

Informations relatives aux pathologies des personnes concernées

Source de données utilisées

Autre

Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)

Données issues de dispositifs médicaux

Appariement entre les sources de données mobilisées

  Non

Variables sensibles utilisées

Aucune

Recours au numéro d'identification des professionnels de santé

  Non

Plateforme utilisée pour l'analyse des données

Autre

Acteurs finançant et participant à l'étude

Responsable(s) de traitement

Type de responsable de traitement 1

Etablissement public de santé (dont fédération)

Responsable de traitement 1

Assistance Publiques - Hôpitaux de Marseille

80 Rue brochier 13005 Marseille 13005 Marseille France

Localisation du responsable de traitement 1
  Dans l'UE
Représentant du responsable de traitement 1
CREMIEUX François

Calendrier du projet

Date de début : 01/06/2026 – Date de fin : 01/01/2027 Durée de l'étude : 6
Etape 1 : Dépôt du projet
16/06/2026

Base légale pour accéder aux données

Encadrement réglementaire

Méthodologie de référence 004

Durée de conservation aux fins du projet (en années)

2

Existence d'une prise de décision automatisée

  Non

Fondement juridique

Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)

(1)(e) exécution d’une mission d’intérêt public

Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)

(2)(j) archives, recherche scientifique ou historique, ou statistiques

Transfert de données personnelles vers un pays hors UE

  Non

Droits des personnes

Information individuelle via la transmission de la notice d’information, et information générale via la publication de la recherche sur le portail de transparence de l’AP-HM.

Délégué à la protection des données

Assistance Publique Hôpitaux de Marseille

80 Rue brochier 13005 Marseille 13005 Marseille France

dpo@ap-hm.fr