Assessment of Real-World Rituximab outcomes in Myasthenia Gravis: An Observational Study

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

La myasthénie auto-immune (MG pour myasthenia gravis en anglais) est une maladie auto-immune rare associée à un risque important d’exacerbations sévères, de crises myasthéniques et de complications infectieuses. Malgré son utilisation croissante, la place du rituximab dans la stratégie thérapeutique de la MG reste débattue, notamment en raison des incertitudes concernant son profil de sécurité à long terme et son bénéfice comparatif par rapport aux autres options thérapeutiques.
L'objectif principal est de comparer la fréquence des crises de MG, des exacerbations et des décès à l'hôpital chez les patients atteints de MG traités par rituximab par rapport à ceux recevant un traitement standard en France. Les objectifs secondaires portent sur la comparaison des infections sévères et opportunistes nécessitant une hospitalisation, les décès hospitaliers liés à une infection, ainsi que d’autres événements indésirables graves, notamment cardiovasculaires et hématologiques. Des analyses exploratoires permettront également d’évaluer la récurrence des événements graves liés à la maladie et l’utilisation des ressources hospitalières.
La population d'étude sera constituée de patients adultes atteints de MG. Le risque de survenue d'événements d'intérêt sera estimé en fonction du traitement.
Compte tenu de la rareté de la MG, les données disponibles sur les résultats en conditions réelles d’utilisation et sur les stratégies thérapeutiques optimales restent limitées. Cette étude vise à produire des connaissances utiles à l’amélioration de la prise en charge des patients, à l’optimisation des stratégies thérapeutiques et à l’actualisation des recommandations de pratique clinique.