Approches bayésiennes pour les essais cliniques de type panier en phase précoce portant sur des médicaments de thérapie innovante (ATMP) – Une application aux cellules CAR-T dans les maladies auto-immunes (BATMP)
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
L’objectif de ce travail est d’évaluer l’apport des méthodes bayésiennes à l’analyse d’essais cliniques basket de phase I/II étudiant un ATMP à dose unique dans plusieurs indications de maladies rares. À partir de données simulées inspirées de l’essai CASTLE (NCT06347718), différentes approches bayésiennes seront appliquées à l’évaluation conjointe de la toxicité et de l’efficacité. L’impact du choix des distributions a priori, de la prise en compte des analyses intermédiaires et des mécanismes de partage d’information entre indications sera étudié et comparé à l’approche fréquentiste utilisée dans l’analyse publiée. Une validation rétrospective sur des données réelles, notamment issues de l’essai CABOCOL-01, sera également explorée.
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Source de données utilisées
Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Variables sensibles utilisées
Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)
Ces données permettent de répondre aux objectifs de l'étude.
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
1
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Droits des personnes
Les patients étant décédés, aucune information individuelle n'est prévue. Il appartient aux investigateurs de vérifier que les patients ne se sont pas opposés à l'utilisation de leurs données pour la recherche de leur vivant.