Voxelodrep
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
Le voxelotor en stabilisant l’Hb dans son état de liaison à l’oxygène est le premier médicament inhibant la polymérisation de l’HbS. Il est autorisé par la Food and Drug Administration depuis fin 2019 chez l’adulte et fin 2021 chez l’enfant à partir de 4 ans. En Europe il a obtenu une AMM spécifique depuis Février 2022 dans le traitement de l’anémie hémolytique des patients drépanocytaires âgés de 12 ans et plus. Il est actuellement prescrit en France dans le cadre d’un accès précoce post AMM dans l’attente de sa commercialisation en association à l’HU/HC ou en monothérapie dans l’indication du traitement de l’anémie hémolytique drépanocytaire sévère chez l’adulte, l’adolescent et l’enfant de plus de 12 ans. Rapporter les données cliniques et biologiques des premiers patients pédiatriques français traités par Voxelotor paraît donc essentiel pour décrire en vie réelle les caractéristiques des enfants et adolescents jugés prioritaires pour ce nouveau traitement, préciser les arrêts de traitement et la tolérance à court terme et moyen terme et relever les données existantes d’efficacité biologique et potentiellement clinique.
l’objectif principal est de rapporter les caractéristiques cliniques et biologiques initiales des premiers patients pédiatriques traités par Voxelotor en France. L’ensemble des centres de référence et de compétence « maladies rares » des pathologies constitutionnelles du globule rouge seront sollicités. Nous analyserons également les données d’efficacité et de tolérance du traitement à moyen et long terme disponibles dans les dossiers médicaux avec notamment l’évolution sous traitement des paramètres biologiques de l’anémie, le nombre et les causes d’arrêt de traitement, l’évolution à 1 an de la croissance staturo-pondérale, éventuellement de la puberté et l’évolution de certains résultats d’examens effectués annuellement dans le cadre de la surveillance (Doppler transcranien et échographie cardiaque notamment). Les données clinico-biologiques (âge, sexe, poids, taille, taux d’hémoglobine à l’introduction et aux différentes évaluations, symptômes présentés) seront collectées tous les 3 mois la première année puis tous les 6 mois
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Source de données utilisées
Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
2
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Droits des personnes
Une note d’information sera envoyée à tous les patients. Elle sera envoyée par le centre qui l’a pris en charge pour les soins dont seront issues les données. La note d’information indiquera les informations spécifiques à l’étude (données utilisées, modalités d’utilisation et la finalité) ainsi que les mentions prévues au regard des articles du RGPD, selon le modèle validé APHM. Les droits s’exerceront auprès du DPO de l’APHM soit directement soit par l’intermédiaire du médecin avec lequel le patient est en contact.