N° 18253729

Utilisation du mavacamten en vie réelle chez les patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMHO) en France

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Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Recherche, étude, évaluation

Objectifs poursuivis

Prise en charge des patients

Domaines médicaux investigués

Cardiologie

Bénéfices attendus

Ce projet vise à évaluer l'utilisation réelle du mavacamten en France selon les recommandations du résumé des caractéristiques du produit (RCP) : analyses sur les ajustements de dose, l'utilisation des tests de laboratoire, les séquences de traitement avant et après initiation de mavacamten, ainsi que les caractéristiques (démographiques et cliniques) des patients atteints de CMHO en France. La présente étude est non-interventionnelle et se base sur les données du SNDS appariées de manière probabiliste aux données collectées dans le cadre du programme d’accès précoce (AP) de mavacamten en France. Deux cohortes seront d'intérêt: les patients participants a l'AP (cohorte A), ainsi que les patients initiant mavacamten après le lancement commercial (cohorte B). Ces éléments fourniront des informations précieuses sur la généralisation des résultats des essais cliniques précédents et sur l'utilisation du mavacamten en vie réelle. Les résultats du projet feront l’objet de publications, bénéficiant ainsi à l’ensemble de la communauté scientifique.

Données utilisées

Catégories de données utilisées

Informations relatives aux bénéficiaires de soins et de prestations médico-sociales
Informations relatives aux pathologies des personnes concernées
Informations relatives à la prise en charge sanitaire, médico-sociale et ficière associées à chaque bénéficiaire
Autre

Autre(s) catégorie(s) de donnée(s) utilisée(s)

La présente étude est non interventionnelle et se base sur les données du SNDS appariées aux données collectées dans le cadre du programme d’accès précoce (AP) de mavacamten en France. Les données d'AP comprendront des informations sur les caractéristiques démographiques et cliniques des patients, ainsi que des informations sur les modalités d'initiation de mavacamten. Ces données sont collectées via le protocole d'utilisation thérapeutique pour le recueil de données en vie réelle.

Source de données utilisées

Base principale du SNDS
Autres sources

Composante(s) de la base principale du SNDS mobilisée(s)

DCIR
PMSI

Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)

Cohorte(s)

Appariement entre les sources de données mobilisées

  Oui

Source(s) de données appariées

Les données SNDS seront appariées de manière probabiliste aux données collectées dans le cadre du programme d’accès précoce (AP) de mavacamten en France.

Type d'appariement

Appariement indirect

Plateforme utilisée pour l'analyse des données

Portail de la CNAM

Acteurs finançant et participant à l'étude

Responsable(s) de traitement

Type de responsable de traitement 1

Entreprise du médicament

Responsable de traitement 1

Bristol-Myers Squibb

3401 Princeton Pike NJ 08648 Lawrenceville Etats-Unis

Localisation du responsable de traitement 1
  Hors UE
Représentant du responsable de traitement 1
Le responsable de traitement est également responsable de mise en oeuvre
  Non

Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement

Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1

Amaris France

25 Boulevard Eugène Deruelle 69003 Lyon France

Calendrier du projet

Date de début : 26/06/2025 – Date de fin : 31/12/2026 Durée de l'étude : 19
Etape 1 : Dépôt du projet
26/06/2024
Etape 2 : Complétude
26/06/2024
Etape 3 : Avis CEREES/CESREES
18/07/2024

Destinataire(s) des données

Destinataire des données 1

Amaris Espana estrategia e innovacion tecnologica SL

86 Carrer de Vilamarí 08015 Barcelone Espagne

Durée de conservation aux fins du projet (en années)

3

Existence d'une prise de décision automatisée

  Non

Fondement juridique

Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)

(1)(f) intérêts légitimes du responsable de traitement

Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)

(2)(j) archives, recherche scientifique ou historique, ou statistiques

Transfert de données personnelles vers un pays hors UE

  Oui

Le transfert des données à caractère personnel hors de l'UE est encadré par les clauses contractuelles types de la commission européenne. L'accès aux données est sécurisé via le portail CNAM avec double identification.

Droits des personnes

Exercice du droits des personnes (accès, rectification, effacement, limitation, opposition et réclamation à la CNIL): les droits d'accès, de rectification et d'opposition s'exercent, dans les conditions définies aux articles 92 à 95 du décret n° 2005-1309 du 20 octobre 2005 modifié, auprès du directeur de l'organisme gestionnaire du régime d'assurance maladie obligatoire auquel la personne est rattachée. Il est également possible de déposer une réclamation auprès de la Commission Nationale de l’Informatique et des Libertés (CNIL), 3 Place de Fontenoy, 75007 Paris.

Délégué à la protection des données

Bristol-Myers Squibb

Plaza 254, Blanchardstown Corporate Park, Ballycoolen D15 FFY6 Dublin Irlande