Traitement par Somatrogon : modalités pratiques, efficacité et tolérance. Retour sur expérience des pédiatres endocrinologues libéraux.
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
Une nouvelle forme d’hormone de croissance retard à injection hebdomadaire (Somatrogon) est disponible pour les enfants ayant un déficit en hormone de croissance. Ce traitement a reçu l’Autorisation de Mise sur le Marché en France en février 2022, est pris en charge par la CPAM depuis octobre 2022 et est disponible dans les pharmacies depuis mai 2023.
Ce traitement est actuellement réservé aux enfants de plus de 3 ans qui ont un déficit en hormone de croissance confirmé. Les études ont montré qu’il avait une efficacité similaire au traitement usuel par injection quotidienne, qu’il permettait une amélioration de la qualité de vie des patients traités par la réduction du nombre d’injections nécessaires, que la tolérance était comparable à celle du traitement quotidien en dehors d’une augmentation de la douleur ou de réaction type démangeaisons au site d’injection. Etant donné le caractère récent de ce médicament, nous n’avons encore que peu de données des effets à long terme ni de données "en vie réelle" en dehors des études faites par le laboratoire pharmaceutique commercialisant le produit.
Il semble donc indispensable de recueillir les données des enfants traités par Somatrogon, afin de pouvoir confirmer l’efficacité du traitement et de répertorier les éventuels effets secondaires. Cela permettra d’optimiser le suivi et la prise en charge de des patients et d’adapter les pratiques des prescripteurs. Comme toute étude, plus le nombre de patients est important, plus les données recueillies sont pertinentes.
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Source de données utilisées
Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Variables sensibles utilisées
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement
Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
2
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Droits des personnes
La participation à cette recherche est entièrement libre et volontaire. La décision des représentants légaux du patient n’entraînera aucun préjudice sur la qualité des soins et des traitements antérieurs et futurs. Les représentants légaux du patient pourront tout au long de la recherche demander des explications sur le déroulement de la recherche à son médecin référent. Les représentants légaux du patient pourront à tout moment retirer la participation de leur enfant de la recherche sans justification, sans conséquence sur la suite de son traitement ni la qualité des soins qui lui seront fournis et sans conséquence sur la relation avec son médecin. A l’issue de ce retrait, l'enfant pourra être suivi par le même praticien. Dans ce cas, les données collectées jusqu’à son retrait seront utilisées pour l’analyse des résultats de la recherche.
Le dossier médical de l'enfant restera confidentiel et ne pourra être consulté que sous la responsabilité du médecin s’occupant de son traitement et soumises au secret professionnel.
A l’issue de la recherche et après analyse des données relatives à cette recherche, les représentants légaux du patient pourront être informés des résultats globaux en le demandant au médecin qui suit leur enfant. Si l'enfant atteint sa majorité au moment où ces résultats sont disponibles, il pourra demander lui-même à être informé des résultats globaux de la recherche.
Vous pouvez également accéder directement ou par l’intermédiaire d’un médecin de votre choix à l’ensemble de ses données médicales en application des dispositions de l’article L 1111-7 du Code de la Santé Publique.