Traitement des GVHa cortico-résistantes par les CSM : étude rétrospective SFGM-TC et de l’ATU française (AAC)

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Objectif primaire :
- Déterminer le taux de réponse globale (réponse complète + réponse partielle) selon les critères de réponses du NIH (2014) à J28, J60, J180, J360

Objectifs secondaires : déterminer :
- Le pourcentage de réponse complète ou partielle après CSM avant une nouvelle ligne de traitement
- La durée de la meilleure réponse (durée entre le jour d’évaluation de la meilleure réponse et le jour de la progression ou de décès)
- Le taux de réponse par organe
- Le délai avant une nouvelle ligne de traitement (durée entre le premier jour de CSM et le premier jour d’un nouveau traitement immunosuppresseur)
- Le taux de survie sans échec à 6 mois, 1 an et 2 ans
- Le taux de survie globale à 6 mois, 1 an et 2 ans
- Les effets indésirables attribués aux CSM
- La durée de la corticothérapie
La tolérance: infections, rechute de l’hémopathie, cancer secondaire, toxicité d’organe (foie, poumon, coeur, SNC, rein), défaillance multiviscérale

Eléments de méthode :
Extraction des données de cette étude à partir du registre SFGM-TC de l’EBMT.

Population d'étude :
Tous les patients en France traités par MC0518 pour des SR-aGvHD (30 adultes, 8 enfants) et des SR-cGvHD (2 adultes, 5 enfants)
Au total, 50 patients traités (en 2020 puis depuis sept 2022)