ROSE : Étude observationnelle rétrospective chez des patients atteints d’asthme sévère et de rhinosinusite chronique avec et sans polypose nasale traités par tézépélumab
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
L’introduction des traitements biologiques a grandement amélioré la prise en charge de l’asthme sévère (AS). Récemment, le tézépélumab, premier anticorps monoclonal d’une nouvelle classe thérapeutique, qui se lie à la lymphopoïétine stromale thymique (TSLP), a été approuvé par l’Agence Européenne des Médicaments (EMA). Dans l’essai clinique de phase III NAVIGATOR, le tézépélumab a démontré sa sécurité et son efficacité sur les exacerbations, la fonction pulmonaire, le contrôle de l’asthme et la qualité de vie, chez des patients présentant un AS non contrôlé indépendamment du taux des biomarqueurs. Après une mise à disposition du produit via un accès compassionnel entre août 2022 et juin 2023, le tézépélumab (TEZSPIRE®) est commercialisé en France depuis mi-2023, pour les adultes et adolescents âgés de 12 ans et plus en traitement de fond additionnel de l’asthme sévère non contrôlé malgré une corticothérapie inhalée à forte dose associée à un autre traitement de fond.
Près de 80 % des patients asthmatiques présentent également une rhinite, dont 22 % à 45 % d’entre eux une rhinosinusite chronique (RSC). La RSC peut être catégorisée en deux phénotypes principaux selon les résultats d’endoscopie : la RSC sans polypose nasale (RSCsPN) et la RSC avec polypose nasale (RSCaPN). Comme pour l’asthme, une proportion de patient atteints de RSC reste mal contrôlée par un traitement conventionnel, malgré un traitement pharmacologique maximal et une intervention chirurgicale. Les traitements biologiques indiqués dans l’AS ont démontré leur efficacité dans la prise en charge de la RSCaPN sévère.
Le tézépélumab étant le premier traitement biologique d’une nouvelle classe thérapeutique qui a démontré son efficacité dans un éventail plus large de patients atteints d’AS qu’uniquement ceux atteints d’asthme allergique et éosinophilique, des données complémentaires en vie réelle permettront de mieux décrire les patients atteints d’AS associé à une RSC.
Objectif principal : Décrire les données démographiques, les caractéristiques cliniques et les traitements de fond à l’inclusion chez des patients atteints d’asthme sévère (AS) et de rhinosinusite chronique avec polypose nasale (RSCaPN) ou sans polypose nasale (RSCsPN) ayant initié un traitement par tézépélumab
Objectifs secondaires : Décrire chez des patients atteints d’AS et de RSCaPN ou RSCsPN, au cours de la période de 12 mois précédant l’instauration du traitement par tézépélumab (période de référence) et des 12 mois suivants (période de suivi) :
• L’évolution clinique de l’asthme,
• L’évolution des symptômes liés à la polypose nasale,
• Le schéma de traitement par tézépélumab
• Les traitements de fond et l’utilisation de corticostéroïdes systémiques (CS).
L'étude suit la méthodologie de référence MR004 de la Commission Nationale de l'Informatique et des Libertés (CNIL) et est menée conformément aux exigences légales et réglementaires. Les données personnelles du patient seront traitées conformément aux dispositions du Règlement Général européen sur la Protection des Données (RGPD).
Les patients sont informés du traitement de leurs données par le biais d'une lettre d'information patient qui leur sera remise par le médecin participant à la recherche, afin de recueillir la non opposition à la collecte des données des patients. Dans le cas de patients décédés, l’étude suivra la méthodologie de référence MR004 à savoir « S’agissant du traitement de données de personnes décédées, sous réserve que le professionnel participant à la recherche ait connaissance du statut vital de la personne concernée et qu’elle ne s’y soit pas opposé de son vivant par écrit, les données à caractère personnel qui la concernent peuvent faire l’objet d’un traitement à des fins de recherche ».
Ce projet a reçu l’acceptation du Comité d’Evaluation des Protocoles de Recherche Observationnelles (CEPRO), l’IRB de la Société de Pneumologie de Langue Française (SPLF).
Les critères d'éligibilité sont :
Critères d’inclusion :
1. Patients âgés de ≥ 18 ans
2. Diagnostic d’asthme sévère confirmé par un médecin
3. Patients ayant reçu au moins 1 injection de tézépélumab
4. Diagnostic confirmé par un médecin de RSCaPN bilatérale et diffuse confirmée par endoscopie ou de RSCsPN confirmée par imagerie. L’imagerie ou l’endoscopie doivent avoir été réalisés dans les 6 mois précédant l’instauration du tézépélumab (en l’absence de traitement biologique) ou avant le premier traitement biologique reçu en cas de changement de traitement.
5. Patients suivis depuis au moins un mois dans le centre en charge des soins depuis la date index
6. Patients ayant été informés et ne s’opposant pas au traitement électronique ou au contrôle qualité de leurs données
Critères de non-inclusion :
1. Patients présentant une RSC localisée
2. Patients participant à un essai clinique portant sur un médicament expérimental dans les 30 jours précédant l’instauration de tézépélumab
3. Patients ayant reçu tout traitement biologique pour l’asthme dans le cadre d’un essai clinique au cours des 12 mois précédant la date index
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Source de données utilisées
Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Variables sensibles utilisées
Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)
Ces données sont recueillis afin de répondre aux objectifs de l'étude ROSE ainsi que pour la gestion de la pharmacovigilance.
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Justification de l'utilisation du numéro d'identification des professionnels de santé
Vérification de la qualification des professionnels
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement
Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
20
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Le Promoteur pourra partager les données codées avec ses filiales, les Autorités de Santé ainsi qu’avec les partenaires avec lesquels il travaille pour mener conjointement des recherches scientifiques dans d’autres pays.
Il est possible que les lois en matière de protection des données dans ce pays n’offrent pas la même protection que celles en vigueur dans l’Union Européenne (UE). En ce qui concerne les transferts de données de l’UE vers d’autres pays, y compris les Etats-Unis, le Promoteur a mis en place des mesures appropriées visant à protéger vos informations et à assurer la conformité du transfert transfrontalier de vos données codées. Les patients peuvent librement s'opposer à ce transfert de données en informant à tout moment le médecin qui les suit dans le cadre de la recherche et qui connaît son identité.
Droits des personnes
Les patients sont informés via une lettre d'information de la gestion de leurs données personnelles et de leurs droits.
Les données feront l’objet d’un traitement informatisé à des fins de saisie, d’analyse statistique et d’édition de résultats par Kappa Santé – sous-traitant – qui agit pour le compte du Promoteur, responsable du traitement. Les résultats de cette étude pourront être publiés dans des revues scientifiques, mais l'identité des patients ne sera jamais révélée. S'ils le souhaitent, ils peuvent être tenu(e) informé(e) des résultats globaux de l’étude une fois que celle-ci sera achevée, auprès de leur médecin qui les suit dans le cadre de la recherche et qui connaît leur identité.
Leurs données peuvent être conservées jusqu’à 2 ans après la dernière publication des résultats de la recherche ou, en cas d’absence de publication, jusqu’à la signature du rapport final de la recherche. Elles font ensuite l’objet d’un archivage sur support papier ou informatique pour une durée maximum de 20 ans, durée conforme à la réglementation en vigueur.
Conformément au RGPD et à la Loi n° 78-17, les patients disposent d’un droit d’accès à leurs données personnelles et à se les faire communiquer, ainsi que du droit à demander à ce qu’elles soient rectifiées, complétées ou mises à jour dans certaines circonstances (par exemple, si les données sont inexactes). Pour assurer l’intégrité de l’étude, ils ne sont pas en mesure de réviser certaines des données jusqu’à ce que l’étude ait été achevée.
Ils disposent également du droit de s'opposer au traitement de leurs données – à tout moment et sans avoir à justifier de leur décision – et, dans certains cas, de demander la limitation du traitement de leurs données ou leur effacement. Toutefois, il existe des limites à la possibilité d’accepter une demande de suppression de leurs données personnelles. Une partie ou la totalité de leurs données personnelles peuvent être conservées et utilisées si la suppression compromet sérieusement l’étude (par exemple, si la suppression affecte la cohérence des résultats de l’étude) ou si leurs données personnelles sont nécessaires pour se conformer aux exigences légales.
Pour l’exercice de leurs droits, ils peuvent contacter à tout moment leur médecin qui les suit dans le cadre de la recherche et qui connaît leur identité.
S'ils ne peuvent pas exercer leurs droits auprès de leur médecin, ils peuvent contacter le délégué à la protection des données en effectuant une demande par email à l’adresse : dpo@kappasante.com, ou par courrier à l’attention de : Kappa Santé, Délégué à la Protection des Données, 4 rue de Cléry 75002 PARIS.
S'ils pensent que leurs données personnelles sont utilisées en violation de la règlementation applicable relative à la protection des données, ils disposent du droit d’introduire une réclamation auprès de la Commission Nationale de l’Informatique et des Libertés (CNIL) : www.cnil.fr – Adresse postale : 3 place de Fontenoy – TSA 80715 – 75334 PARIS CEDEX 07 – Tel : 01 53 73 22 22 / Fax : 01 53 73 22 00.
Ils peuvent également accéder directement, ou par l’intermédiaire d’un médecin de leur choix, à l’ensemble de leurs données médicales en application de l’article L.1111-7 du Code de la Santé Publique.