Quelle place pour la combo-biothérapie dans les maladies inflammatoires chroniques de l’intestin chez l’enfant en France ?
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
Les maladies inflammatoires chroniques de l’intestin (MICI), sont des maladies évoluant par poussées entrecoupées de périodes de rémission. Elles comportent la maladie de Crohn (MC), qui atteint l’ensemble du tube digestif, et la rectocolite hémorragique (RCH), qui atteint uniquement le côlon. Les MICI touchent plus de 250000 personnes en France et 18% des formes environ débutent avant 18 ans.
L’avènement des biothérapies, notamment avec les anti-TNF, a permis une amélioration significative de la qualité de vie des patients. Cependant, dans 40% des cas les patients développent des effets secondaires ou une perte d’efficacité du traitement dans les années qui suivent l’introduction d’une biothérapie.
L’arsenal thérapeutique dans les MICI s’étoffe considérablement d’année en année avec l’apparition de nouvelles biothérapie (védolizumab et ustekinumab) mais également des petites molécules (inhibiteur de Janus-Kinase (anti-JACK)).
Si la combinaison d’un anti-TNF avec l’azathioprine dans certaines circonstances est désormais bien établi, la combinaison de deux biothérapies ou d’une biothérapie associée à un anti-JAK n’est à ce jour que très peu décrite dans la littérature.
Ainsi, nous souhaitons réaliser un état des lieux sur l’utilisation de la combo-biothérapie en France chez nos patients suivis pour une MICI pédiatrique.
Objectif principal : Étude descriptive d’une cohorte de patients suivis pour une MICI pédiatrique ayant bénéficié d’un traitement par combo-biothérapie en France à l’exception de d’une association azathioprine/anti-TNF.
Objectif(s) secondaire(s) :
- Évaluation de la tolérance du traitement par combo-biothérapie
- Évaluation de l’efficacité de la combo-biothérapie à court et moyen terme
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Source de données utilisées
Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Variables sensibles utilisées
Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)
Contrairement aux adultes, pour qui seule l'année de naissance suffit, il est préférable d'avoir également le mois de naissance chez les patients pédiatriques. L'âge exact d'un enfant influence directement les recommandations thérapeutiques, les posologies médicamenteuses et les décisions médicales.
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
2
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Droits des personnes
Nous avons rédigé une note d'information, afin d'informer les patients que nous allons utiliser leurs données cliniques de manière rétrospective pour cette recherche. Dans cette note, ils sont informés du but de la recherche.
Dans le courrier, il est précisé qu'à tout moment les patients peuvent s'opposer à l'utilisation de leurs données en contactant le médecin référent, dont les coordonnées sont disponibles dans la notice.
A tout moment, s'ils en font la demande, nous pouvons leur envoyer leurs données et s'ils souhaitent modifier une information, nous effectuerons la modification.
Si les patients ne souhaitent pas que nous utilisions leurs données, nous effacerons les informations recueillies le concernant.
De plus, s'ils ont la moindre question, nous leur indiquons qu'ils peuvent nous contacter.
Nous mettons en place les mesures de sécurité adéquates pour protéger la confidentialité des participants.