Panorama des pratiques de prise en charge hospitalières des greffes de cellules souches et des thérapies géniques en France

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Les thérapies géniques sont un ensemble de techniques qui consistent à introduire du matériel génétique dans des cellules pour soigner une maladie. Les indications des thérapies géniques sont des plus en plus nombreuses, et évoluent avec amélioration des connaissances et des technologies.
Les greffes de cellules souches hématopoïétiques (CSH) sont des traitements visant à remplacer les CSH endommagées par des maladies ou par d’autres traitements (tels que la radiothérapie ou chimiothérapie). Deux types de greffe de CSH existent, les autogreffes (cellules propres du patient), et les allogreffes (CSH saines d’un donneur histocompatible).
Une des principales indications de ces traitements sont les hémoglobinopathies, tels que la drépanocytose ou la bêta-thalassémie. Cependant, la prise en charge des patients par ces techniques peut s’avérer compliquée, tous les centres n’étant pas capables ces traitements.
Objectif principal
Décrire la prise en charge et le parcours de soins des patients traités par thérapie génique et/ou par greffe de cellules souches hématopoïétiques en France, entre 2017-2023.
Objectifs secondaires
- Décrire les caractéristiques des patients pris en charge par thérapie génique et/ou par greffe de cellules souches hématopoïétiques en France entre 2017-2023.
- Décrire les caractéristiques des centres ayant pris en charge par thérapie génique et greffe de cellules souches hématopoïétiques en France entre 2017-2023.
Objectif exploratoire
Décrire l’impact de la Covid sur la prise en charge des patients par thérapie génique et greffe de cellules souches hématopoïétiques en France.