Orphacol® patient surveillance database (Orphabase)
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
Cette étude est une étude sécurité post-autorisation (PASS). Elle fait partie du Plan de Gestion des Risques demandé par l'EMA et est enregistré selon la référence EUPAS37229; le dernier protocole de l'étude date le 10/02/2020.
C'est une étude observationnelle multicentrique, multinationale, rétrospective et prospective visant à recueillir des informations cliniques sur les patients (traitement, données de sécurité et d'efficacité) recevant Orphacol® pour le traitement d'erreurs innées de la synthèse des acides biliaires primaire dues à un déficit en 3β-hydroxy-Δ5-C27-stéroïde oxydoréductase (3β-HSD) ou en Δ4-3-oxostéroïde 5β-réductase (Δ4-3-oxoR).
Elle a pour objectif d'augmenter la quantité de données disponibles sur le traitement des erreurs innées de la synthèse des acides biliaires primaires dues à un déficit en 3β-HSD ou en Δ4-3-OxoR par Orphacol® chez les nourrissons, les enfants, les adolescents et les adultes, et en particulier les données sur l'efficacité et la sécurité initiales du traitement par l'acide cholique.
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Source de données utilisées
Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Variables sensibles utilisées
Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)
- date de soins : analyse du delta de temps entre le diagnostic et la mise sous traitement du patient. Compréhension de susceptibles modification de doses.
- date de naissance : identification de l'âge du patient au regard de la dose prescrite.
- date de décès : obligation de Pharmacovigilance
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
15
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Communication possible aux autorités de santé conformément aux obligations légales dans le cadre des études cliniques et de demande d'autorisation de mise sur le marché.
Droits des personnes
Les droits sont rappelés dans les note d'information et de non oppositions transmises aux patients. Le patient est invité a ce rapprocher de l'équipe de soin pour exercer ses droits. Le professionnel de santé pourra prendre contact avec le délégué de la protection des données de Theravia.