Impact à long terme de la participation à un essai clinique chez les patients atteints de maladies inflammatoires chroniques de l'intestin - Registre PILOT IBD

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

INTERET :
Justification / contexte Malgré l'augmentation significative du nombre de traitements disponibles dans les MICI ces dernières années, un nombre important de patients reste réfractaire à plusieurs thérapies avancées, ce qui peut entraîner un risque accru de complications et mener à une résection intestinale.
Il existe donc un besoin crucial de nouveaux médicaments avec des mécanismes d'action innovants. Actuellement, la seule méthode validée pour établir l'efficacité d'un médicament dans le traitement des MICI et obtenir une autorisation de la FDA/EMA est de réaliser un essai clinique contrôlé par placebo.
Cependant, la réticence des médecins et des patients à participer à des essais cliniques persiste pour diverses raisons (Uzzan, JCC 2023). Parmi ces préoccupations, la principale est la peur d'être randomisé dans un bras placebo.
Ainsi, la participation à un essai clinique est souvent présentée par les médecins comme un dernier recours. Toutefois, dans ces situations, les patients ne remplissent souvent pas les critères d'inclusion, notamment en raison de trop nombreuses lignes de traitement antérieures.
Dans les MICI, aucune donnée n’a été rapportée concernant l'impact de la participation à un essai contrôlé par placebo sur l'évolution à long terme de la maladie.

OBJECTIF PRINCIPAL :
Evaluer l’évolution à long terme des patients atteints de MICI qui ont été randomisés dans un essai clinique contrôlé par placebo.

OBJECTIFS SECONDAIRES :
- l’évaluation de la survie sans résection intestinale
- l’évaluation de la survie sans hospitalisation liée à la MICI
- l’évaluation de la survie sans complication de la MICI
- l’évaluation du risque d'échecs multiples de thérapies avancées à la suite de la participation à un essai clinique

POPULATION :
Patients atteints de MICI qui ont été randomisés dans un essai clinique contrôlé par placebo entre 2010 et fin Mars 2022

CRITERE D'EVALUATION DE L'OBJECTIF PRINCIPAL :
Critère de jugement principal :
- Durée cumulée des poussées sur les 3 années suivant l'inclusion dans l'essai

La « poussée » est définie comme l'occurrence d'au moins un des éléments suivants :
- Résection intestinale / chirurgie de la MC ano-périnéale
- Hospitalisation pour une poussée de la MICI
- Échec d'une ligne supplémentaire de thérapie avancée après l'inclusion
- Nouvelle survenue d’atteinte fistulisante ou sténosante
- Utilisation de corticoïdes
- Activité clinique : HBI/Mayo partiel
- Évaluation globale subjective : poussée/pas de poussée

METHODOLOGIE :
Cette étude se concentre sur les patients ayant reçu un diagnostic de RCH ou de MC et qui ont été randomisés dans le cadre d'un essai clinique contrôlé par placebo. La population à recruter comprendra au moins 30 participants dans la cohorte primaire, sans limite supérieure. Pour chaque patient de cette cohorte primaire, deux témoins seront inclus, appariés sur les critères suivants : le patient commençant une thérapie avancée dans les ±2 ans de la date d'inclusion dans l'essai du cas apparié, le sexe, le nombre de lignes précédentes de thérapie avancée à l'inclusion, le type de MICI (RCH/CD), et le centre d'étude.

Il s'agit d'une étude cas-témoins rétrospective.
Les facteurs associés à une évolution compliquée de la MICI (y compris l'inclusion dans un essai clinique contrôlé par placebo) seront évalués à l'aide d’une régression de Cox, avec l'inclusion dans un essai clinique contrôlé par placebo comme variable étudiée.