FILObsLAM_GIMONO "Etude observationnelle, rétrospective, multicentrique et de vie réelle du gilteritinib en monothérapie dans le traitement de première ligne de la leucémie aigüe myéloïde avec mutation du gène FLT3"
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
Cette étude permettrait d’obtenir des résultats de vie réelle qui décriront la qualité de vie (hospitalisation, infections, transfusions) des patients ayant reçu un traitement par gilteritinib en monothérapie, en première ligne.
Les leucémies aiguës myéloïdes (LAM) sont des hémopathies malignes myéloïdes clonales de pronostic péjoratif. L’âge moyen au diagnostic des LAM est d’environ 70 ans. La fragilité des patients et la tolérance des traitements disponibles constitue un challenge thérapeutique.
La mutation du gène FLT3 est retrouvée chez environ 30 % des patients atteints d’une LAM, avec 20 – 25 % de mutation de type ITD (internal tandem duplication) et 5 – 10 % de mutation TKD (tyrosine kinase domain).
Ces hémopathies sont considérées comme de pronostic intermédiaire ou défavorable et entrainent une résistance à certains traitements.
Le gilteritinib est un inhibiteur de tyrosine-kinase (type 1, seconde génération) ciblant FLT3, ayant obtenu une AMM pour le traitement en monothérapie des LAM en rechute ou réfractaires (R/R) avec mutation FLT3, à l’issue des résultats des essais cliniques CHRYSALIS (Phase I / II) et ADMIRAL.
Plusieurs essais sont en cours pour étudier l’intérêt de l’association du gilteritinib avec d’autres traitements, pour les patients en première ligne et en R/R.
Cette étude a pour objectif principal de décrire :
- la qualité de vie (hospitalisation, infections, transfusions)
- l’efficacité (OS, PFS)
- la toxicité (immédiate et prolongée)
du gilteritinib utilisé en monothérapie et en première ligne pour les patients fragiles avec une LAM FLT3 mutée, non éligibles à un autre traitement.
Taille de la population et représentativité : Environ 20 patients sur l’ensemble des centres français.
Méthodes et données recueillies : Analyse rétrospective des données à partir des bases de données des différents centres et/ou des dossiers patients.
Traitement des données : Le groupe FILO agit en tant que Responsable de Traitement pour le traitement de des données personnelles recueillies et s’engage à respecter la méthodologie de référence MR004. La finalité du traitement est la recherche médicale pour la Leucémie Aigüe Myéloïde.
Analyse des données : utilisation du logiciel R
Préalablement à toute analyse, une phase de vérification des données manquantes, aberrantes ou incohérentes sera effectuée. A la fin de cette phase, la base de données sera gelée.
Les données démographiques, y compris le type de centre, les caractéristiques des patients au moment du diagnostic, seront résumées en utilisant des nombres et des fréquences pour les données qualitatives et en utilisant la médiane, l'intervalle interquartile (IQR) et l'intervalle (minimum-maximum) pour les données quantitatives.
Pour les analyses de survie, survie sans évènement (EFS Event-Free Survival) et survie globale (OS, Overall Survival), les courbes de survie de Kaplan-Meier seront tracées et décrites en utilisant la médiane, et la survie à 6 mois et 1 an.
Pour le taux de RC ou RCi, les odd ratios et les intervalles de confiance à 95 % (IC à 95 %) seront évalués à l'aide d'un modèle de régression logistique standard.
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Source de données utilisées
Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
3
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Droits des personnes
Le projet de recherche envisagé porte sur des données qui ont déjà été collectées auprès des patients concernés. Ces derniers seront informés de manière exhaustive conformément à ce que prévoit le RGPD grâce à une note d’information qui leur sera remise concernant le projet, contenant l’ensemble des éléments requis à l’article 14 du RGPD.
Toutefois, s’agissant des données réutilisées dans le cadre de recherches n’impliquant pas la personne humaine (RNIPH), relevant notamment du périmètre de la MR-004, il convient de faire application des dispositions de l’article 86 de la loi « Informatique et Libertés ». Dans ce cadre, il n’est pas nécessaire d’informer les proches de la personne décédée pour réutiliser à des fins de recherches dans le domaine de la santé les informations concernant la personne décédée, à condition que cette dernière n’ait pas exprimées, de son vivant, son refus par écrit.
Les données des patients qui auront émis de leur vivant une opposition à l’utilisation de leurs données de Santé pour un usage scientifique ne seront pas utilisées (critère de non-inclusion).
Les droits prévus aux articles 15 à 20 du RGPD seront respectés (information, accès, rectification, opposition, effacement, limitation, portabilité, information si objet d’une décision individuelle automatisée) ainsi que le droit d’opposition.