Evolution of treatment pattern in Patients with Lower-Risk Myelodysplastic Syndrome from 2022 in France and medico-economic impacts of Reblozyl (Luspatercept) - A retrospective SNDS database study The MYOSOTYS study

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Cette étude permettra de répondre au besoin de données récentes sur les caractéristiques des patients et les schémas thérapeutiques des patients atteints de SMD de bas risque en France. Les résultats obtenus seront utilisés lors des discussions avec les autorités françaises autour du Luspatercept et partagés avec la communauté scientifique via différentes publications.

Objectif principal
Décrire l'évolution de la prise en charge thérapeutiques des patients LR-SMD (Syndrome Myélodysplasique de Faible Risque ou Low Risk (LR)) en France entre 2020 et 2026, en total et selon les sous-groupes d’intérêts.
Objectifs secondaires
En France entre 2020 et 2026, au total et selon les sous-groupes d’intérêts :
• Décrire les caractéristiques démographiques et cliniques des patients.
• Estimer l’incidence et la prévalence de la pathologie
• Décrire les caractéristiques des hôpitaux ayant pris en charge les patients adultes.
• Décrire la consommation des ressources de santé et les coûts associés à la prise en charge de ces patients atteints de LR-SMD.
• Décrire la progression et la mortalité (survenue d'un diagnostic de LAM, survie globale, progression vers un SMD de haut risque).
• Décrire le parcours de soins des patients atteints de LR-SMD et identifier les facteurs prédicteurs de ces parcours.
• Décrire les complications post-transfusionnelles.
Objectifs exploratoires
• Estimer l'impact clinique et sur la santé publique du luspatercept chez les patients atteints de LR-SMD en France entre 2020 et 2026.
• Estimer l'impact organisationnel et économique du luspatercept chez les patients atteints de LR-SMD en France entre 2020 et 2026.