Etude rétrospective en vie réelle chez des patients avec un syndrome d’Alagille sous odevixibat et précédemment traités par maralixibat
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
Le syndrome d'Alagille (SAG) est une maladie génétique rare caractérisée par une insuffisance biliaire, entraînant une cholestase, un prurit et, dans les cas graves, une insuffisance hépatique terminale. À l'échelle mondiale, le SAG touche environ un nouveau-né sur 50 000 et est généralement diagnostiqué au cours des deux premières années de vie.
Actuellement, l'odevixibat et le maralixibat, deux inhibiteurs du transporteur iléal des acides biliaires, sont approuvés aux États-Unis et dans l'Union européenne pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de SAG.
Dans l'une des études cliniques menées auprès de participants recevant du maralixibat, des effets indésirables gastro-intestinaux liés au traitement, d'intensité légère ou modérée, ont été fréquemment rapportés. De plus, les données de vie réelle provenant de participants atteints de SAG et traités par maralixibat, ont révélé une incidence élevée d'événements indésirables gastro-intestinaux. Ces données suggérent que des ajustements de dosage ou des interruptions de traitement pourraient être nécessaires pour certains patients.
Des études récentes indiquent que l'odevixibat pourrait présenter un profil de sécurité différent de celui du maralixibat et être associé à un risque moindre d'événements indésirables gastro-intestinaux. Dans ce contexte, Ipsen souhaite obtenir des données sur les patients passant du maralixibat à l'odevixibat afin de mieux comprendre et identifier les situations où un changement pourrait être bénéfique pour le patient, ce qui pourrait potentiellement améliorer les soins et la prise en charge de ces patients.
Il s'agit d'une étude multicentrique, non interventionnelle, en conditions réelles, menée en France et aux Etats-Unis, utilisant des données secondaires collectées de façon rétrospective à partir des dossiers de participants atteints du syndrome d’Alagille. Cette étude inclura des participants en France et aux Etats-Unis, ayant un diagnostic génétique confirmé de SAG, qui ont été précédemment traités avec du maralixibat pendant au moins 4 semaines et sont passés à l'odevixibat, puis sont restés sous odevixibat pendant au moins 4 semaines de traitement. Les participants ayant reçu de l'odevixibat avant le maralixibat seront exclus de l'étude.
L’étude présente une finalité d’intérêt public, conformément à l’article 66.I de la loi informatique et libertés, justifiée au regard des éléments suivants :
- l’objectif de l’étude est libellé et exposé de manière claire, intelligible et sincère.
- l’étude permettra le développement des connaissances et une meilleure prise en charge des patients atteints de SAG.
- la pathologie étudiée est rare.
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Autre(s) catégorie(s) de donnée(s) utilisée(s)
Informations concernant les patients : Données concernant les caractéristiques démographiques et cliniques, Données concernant l’histoire naturelle de la pathologie, Données concernant la prise en charge et le traitement des patients, Données de traitements concomitants, Données relatives aux effets indésirables, Données relatives à la satisfaction des patients
Source de données utilisées
Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Variables sensibles utilisées
Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)
L’année et le mois de naissance permettent le calcul de l’âge, pour connaître et analyser la chronologie du parcours des patients.
Les dates de soins permettront de connaitre le parcours de soin des patients et leur prise en charge.
La date de décès sera potentiellement collectée à travers les EI
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Justification de l'utilisation du numéro d'identification des professionnels de santé
Collecte des numéros RPPS pour permettre l’accomplissement des formalités préalables auprès des ordres compétents, dans le cadre du dispositif d’encadrement des avantages.
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement
Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
20
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
IQVIA Maroc en tant que filiale IQVIA pourra avoir accès aux données patients dans le cadre de l’étude.
IQVIA dispose d'accords de transfert de données interentreprises qui incluent des conditions de traitement des données conformément à l'article 28 du RGPD, ainsi que des clauses contractuelles types de l'UE couvrant le transfert de données personnelles françaises vers le Maroc et incluant des analyses d'impact sur les transferts (AIT) pertinentes pour les transferts vers des « pays tiers » sans décision d'adéquation de la Commission européenne (comme le Maroc).
Droits des personnes
Les centres participant à l’étude remettent aux personnes concernées une note d’information, rédigée par le responsable de traitement, conformément aux dispositions de l’article 14 du règlement général sur la protection des données. Les participants peuvent accéder à leurs données et demander à ce qu’elles soient rectifiées ou complétées.
Ils peuvent également demander la limitation du traitement de leurs données (c’est-à-dire demander le gel temporaire de leurs données).
Les participants peuvent s’opposer à leur participation à l’étude et au traitement de leurs données à cette fin.
Ils peuvent exercer ce droit préalablement à l’étude, auquel cas aucune donnée les concernant ne sera collectée. Les participants peuvent à tout moment s’opposer au traitement de leurs données. Dans ce cas, aucune information supplémentaire les concernant ne sera collectée.
Les patients peuvent également exercer leur droit à l’effacement sur les données déjà recueillies mais celles-ci pourront ne pas être effacées si cela rendait impossible ou compromettait gravement la réalisation des objectifs de l’étude.
Les participants peuvent exercer leurs droits à tout moment et sans avoir à se justifier.
Ipsen n’ayant pas accès à l’identité des participants, il est recommandé qu’ils s’adressent, dans un premier temps, à leur médecin, dont les coordonnées sont disponibles dans la note d’information qui leur est remise.
Ils peuvent en outre, s’ils le souhaitent, exercer leurs droits auprès du délégué à la protection des données d’Ipsen : Ipsen Pharma, 70 Rue Balard, 75015 Paris FRANCE), qui gèrera cette demande en coordination avec leur médecin. Dans ce cas, l’identité (prénom, nom) des participants sera rendue accessible au délégué à la protection des données d’Ipsen.