Étude rétrospective d’efficacité et de sécurité chez les patients atteints de forme tardive et de forme infantile de la maladie de Pompe, en échec à l’alglucosidase alfa (Myozyme) et qui ont bénéficié de l’avalglucosidase alfa (Nexviadyme) dans le cadre de l’accès précoce en France.
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
Dans leur dernière décision portant sur le deuxième renouvellement de l’accès précoce, la HAS a demandé, pour la prochaine demande de renouvellement, une analyse des données de suivi plus récentes relatives aux patients inclus dans le registre national et académique de la maladie de Pompe afin d’étayer les connaissances de l’efficacité et de la sécurité de Nexviadyme chez les patients atteints de la maladie de Pompe en échec à Myozyme
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Source de données utilisées
Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Variables sensibles utilisées
Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)
L'ensemble des variables sont nécessaires a la comprehension des parcours patients atteint de la maladies de pompe et reconstituer de facon statistiquement fiables les événements
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement
Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
1
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Droits des personnes
Conformément à la réglementation applicable en matière d'utilisation secondaire des données de santé en France, tous les patients inclus dans l'étude auront reçu une note d'information individuelle sur l'étude avec une possibilité de 15 jours pour s'opposer à leur inclusion dans l'étude directement auprès de leur médecin traitant. Le propriétaire des données s'assurera que tous les patients inclus n'auront pas exprimé leur opposition. L'étude sera déclarée sur le registre national public de traitement des données de santé dans le cadre de la méthodologie MR-004 pour laquelle SWI détient un accord de conformité en tant que responsable de traitement, et une note d'information générale sera publiée sur le site Internet de Sanofi France dans la section dédiée. Les détails sur la manière dont le patient peut exercer ses droits en vertu du RGPD seront détaillés dans la note d'information individuelle