Étude nationale sur la santé à long terme des enfants nés avec une malformation pulmonaire MALFPULMCARE

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Les malformations pulmonaires congénitales sont des maladies rares le plus souvent diagnostiquées en anténatal. Elles soulèvent des questions majeures pour les familles et les soignants quant au pronostic respiratoire à long terme et au choix entre chirurgie préventive et simple surveillance. Or, la morbidité respiratoire après l’âge de 2 ans est très mal connue. Ce projet répond donc à un enjeu important de santé publique : améliorer l’information des familles, guider les décisions thérapeutiques et optimiser l’allocation des ressources de soins.

L’objectif principal est de comparer la morbidité respiratoire des enfants porteurs d’une malformation pulmonaire congénitale à celle d’enfants de la population générale, de la naissance jusqu’à l’adolescence, en utilisant comme critère principal les hospitalisations pour motif respiratoire. Les objectifs secondaires sont d’évaluer la morbidité extra-respiratoire, et de comparer, chez les enfants atteints, les trajectoires de santé selon la prise en charge (chirurgie versus surveillance), en particulier chez les enfants asymptomatiques au moment de la décision de procéder à une chirurgie ou non.

Il s’agit d’une étude de cohorte rétrospective basée sur le chaînage de la cohorte prospective MALFPULM (cohorte nationale incluant 436 enfants dont 384 enfants nés vivants entre 2015 et 2018 et suivis jusqu'à l'âge de 2 ans), de la Banque Nationale des Données Maladies Rares au catalogue et du Système National des Données de Santé. Les analyses reposeront sur des modèles longitudinaux comparant taux d’événements et délais de survenue, avec appariement à des témoins issus de la population générale.

La population d’étude comprend environ 1 000 enfants nés entre 2010 et 2025 avec une malformation pulmonaire congénitale identifiée dans la BNDMR, dont une sous-cohorte de 384 enfants suivis prospectivement dans MALFPULM, ainsi qu’environ 5 000 enfants témoins appariés issus du SNDS.