Étude nationale observationnelle rétrospective de l’efficacité des traitements de deuxième ligne à la rechute/progression des tumeurs desmoïdes chez l’enfant et le jeune adulte

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Les tumeurs desmoïdes sont des tumeurs bénignes à forte agressivité locale, sans caractère métastatique. Le taux de récidive reste élevé (40 à 60%) après un traitement de première ligne associant méthotrexate et vinblastine.
De nouvelles molécules prometteuses sont en cours d’évaluation chez l’adulte et semblent efficaces, toutefois non dénuées d’effets secondaires.
Ces thérapeutiques n’ont pas encore été évaluées en population pédiatrique.
La recherche porte sur les tumeurs desmoïdes en population pédiatrique et chez l’adolescent-jeune adulte (0-25 ans). Elle consiste à étudier les traitements de seconde ligne en cas de tumeur réfractaire ou en rechute.
L’objectif de cette étude est de décrire et d’étudier les traitements de seconde ligne en cas de tumeur desmoïde réfractaire ou en rechute qui n’ont pas encore été évalués en population pédiatrique. Il s’agit d’une étude observationnelle sur données de santé qui permettra d’améliorer les connaissances sur l’utilisation des traitements de deuxième ligne et comparer leurs efficacités.
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l’efficacité (taux de réponse) en cas de reprise d’un traitement par poison du fuseau/méthotrexate à la rechute/progression d’une tumeur desmoïde antérieurement traitée par cette même combinaison.
Il s'agit d'une étude observationnelle, rétrospective, nationale et multicentrique.
La population étudiée concerne les enfants et les adolescents-jeunes adultes de 0 à 25 ans présentant une tumeur desmoïde confirmée par l’histologie et/ou la biologie moléculaire en situation réfractaire, de rechute ou de progression après une première ligne de traitement par méthotrexate/vinblastine ou méthotrexate/vinorelbine pour une durée minimale de 3 mois et ce, quelque soit la stratégie thérapeutique choisie en deuxième ligne.