Étude internationale multicentrique et rétrospective visant à décrire l’histoire naturelle de la maladie de Danon
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
Cette étude internationale multicentrique, rétrospective, longitudinale et non interventionnelle portant sur des patients présentant une MD et une mutation confirmée du gène LAMP2 vise à déterminer l’histoire naturelle de la maladie chez les hommes et les femmes. Les données en conditions réelles recueillies auprès des patients dans le cadre de cette étude sur l’histoire naturelle de la maladie contribueront au développement global et à la conception du protocole de l’essai pivot de la thérapie génique RP-A501 qui sera soumis aux autorités sanitaires... . En outre, cette étude permettra d’identifier les principaux établissements prenant en charge les patients présentant une MD dans plusieurs pays, ainsi que de décrire les caractéristiques de la maladie, le parcours diagnostique et la progression de la maladie. Ces résultats permettront d’établir des profils de patients pour les études à venir, notamment une éventuelle étude observationnelle prospective visant à étudier le fardeau de la maladie chez les patients présentant une MD, et un registre international de patients présentant cette maladie.
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Source de données utilisées
Variables sensibles utilisées
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement
Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
15
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Le promoteur adoptera des mesures appropriées pour fournir un niveau adéquat de protection et de confidentialité des données personnelles, conformément à la réglementation de l'EEE (des Clauses Contractuelles Types sont mises en place pour le transfert de données à caractère personnel en dehors de l'espace économique européen).
Droits des personnes
Dans le cadre de la MR004, aucun recueil de consentement écrit n'est requis, le principe de non-opposition s'applique. Une note d'information individuelle est envoyée ou remise à tous les patients éligibles à l'étude par le médecin avant le début de la collecte des données.. . Si aucune opposition n'est signifiée par le patient au cours de l'étude, les données collectées seront conservées dans la base de données. Si le patient s'oppose au traitement de ses données au cours de l'étude, les données collectées jusqu'à son opposition seront conservées pour l'analyse.. . Les patients disposent d’un droit d’accès, d'examen, de rectification des données, ou peuvent s’opposer au traitement de leurs données par le Promoteur ou en demander la limitation.. . Le droit à la portabilité ne s'applique pas (c.-à-d. le droit de recevoir les données personnelles fournies dans le cadre de l’étude dans un format électronique standardisée ou de les transmettre à une autre personne de leur choix) car l’intérêt légitime sert de base juridique.. . L’ensemble de ces droits pourra être exercé auprès du médecin participant à l’étude ou directement auprès du promoteur à l'adresse email suivante: fr.RKT-RP-NI-A501-0122@mydata-trust.info).. . Les patients ont également la possibilité d’introduire une réclamation auprès d’une autorité de contrôle... . Pour les patients décédées, si le patient de son vivant n'a pas signifié une opposition à l'utilisation de ses données à des fins de recherche, l'investigateur peut collecter ses données... . Pour les patients perdus de vue, si l'investigateur est dans l'incapacité de les contacter et qu'ils n'avaient pas signifié une opposition à l'utilisation de leur données à des fins de recherche, alors l'investigateur peut collecter leurs données... . Pour les patients mineurs, les parents/représentants légaux reçoivent une lettre d'information, ainsi que les mineurs en capacité de lire et de comprendre cette lettre.. . La lettre d'information est adaptée à la tranche d'âge du patient... . Enfin, il est également prévu d'afficher une note d'information collective dans les salles d'attentes ou lieux de passage dans les centres d'investigations.