N° 23550090

Etude en vie réelle de paTients atteints de GlomérULopathIe à déPôts dE C3

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Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Recherche, étude, évaluation

Objectifs poursuivis

Prise en charge des patients
Compréhension des maladies
Prévention et traitement

Domaines médicaux investigués

Maladies rares

Bénéfices attendus

FABHALTA (Iptacopan) est indiqué en France depuis mai 2024 pour le traitement des patients adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et présentant une anémie hémolytique après un traitement par inhibiteur du complément C5 pendant au moins 6 mois. A ce jour, il n’existe aucune donnée nationale sur la prévalence de la GC3, qu’elle soit traitée ou non par un anti-C5. En vue d’alimenter le dossier de demande de remboursement à destination de la HAS (Commission de la Transparence) et les discussions avec le Comité Economique des Produits de Santé pour le médicament FABHALTA dans la GC3, Novartis souhaite estimer la population potentielle pour Fabhalta et décrire le premier séjour d’hospitalisation (date index) de ces patients suivant leur identification. L’étude PMSI décrite dans ce protocole permet de répondre à cette demande.

Données utilisées

Catégories de données utilisées

Informations relatives aux bénéficiaires de soins et de prestations médico-sociales
Informations relatives à la prise en charge sanitaire, médico-sociale et financière associées à chaque bénéficiaire
Informations relatives aux pathologies des personnes concernées
Informations recueillies à l'occasion d'activités de prévention, de diagnostic, de soins ou de suivi social et médico-social

Autre(s) catégorie(s) de donnée(s) utilisée(s)

NA

Plateforme utilisée pour l'analyse des données

Autre (système fils)

Acteurs finançant et participant à l'étude

Responsable(s) de traitement

Type de responsable de traitement 1

Entreprise du médicament

Responsable de traitement 1

Novartis France

92563 Rueil-Malmaison France

Localisation du responsable de traitement 1
  Dans l'UE
Représentant du responsable de traitement 1

Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement

Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1

Heva

69006 Lyon France

Calendrier du projet

Date de début : 01/04/2025 – Date de fin : 08/04/2026 Durée de l'étude : 12
Etape 1 : Dépôt du projet
08/04/2025

Base légale pour accéder aux données

Encadrement réglementaire

Méthodologie de référence 006

Destinataire(s) des données

Destinataire des données 1

Heva

69006 Lyon France

Durée de conservation aux fins du projet (en années)

2

Existence d'une prise de décision automatisée

  Non

Fondement juridique

Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)

(1)(f) intérêts légitimes du responsable de traitement

Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)

(2)(i) intérêt public dans le domaine de la santé publique

Transfert de données personnelles vers un pays hors UE

  Non

Droits des personnes

Conformément à l’article 11 du RGPD, compte tenu de l’impossibilité pour le responsable de traitement d’identifier les personnes concernées et de la nécessité du traitement pour l’exécution d’une mission d’intérêt public, les droits prévus aux articles 15 à 20 du RGPD (accès, rectification, effacement, limitation et portabilité) ne sont pas applicables. Le droit d’opposition n’est pas applicable non plus en vertu du 6) de l’article 21 du RGPD puisque ce traitement mené à des fins de recherche scientifique est nécessaire pour l’exécution d’une mission d’intérêt public.

Délégué à la protection des données

Novartis, c/o Hogan Lovells International LLP

80539 Munich Allemagne