Étude de sécurité post-autorisation (PASS) observationnelle visant à décrire l’innocuité et l’efficacité du tabelecleucel chez les patients présentant une maladie lymphoproliférative post-transplantation positive au virus d’Epstein-Barr (LPT EBV+) en vie réelle en Europe : étude EBVOLVE
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
La maladie LPT EBV+ est une maladie hématologique maligne ultra-rare, agressive et mortelle, après une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) ou une transplantation d'organe solide (TOS).
Tabelecleucel est une immunothérapie allogénique à lymphocytes T spécifique du virus EBV qui cible et élimine les lymphocytes T infectés par l’EBV selon la restriction de l’antigène leucocytaire humain (HLA). Tabelecleucel est indiqué en monothérapie chez les patients adultes et chez les enfants âgés de 2 ans ou plus présentant une maladie LPT EBV+ récidivante ou réfractaire qui ont reçu au moins un traitement antérieur. Pour les patients ayant subi une TOS, le traitement antérieur inclut la chimiothérapie, sauf si la chimiothérapie est inappropriée. Tabelecleucel a un taux de réponse élevé avec une réponse rapide et durable chez les patients présentant une maladie LPT EBV+ après une GCSH ou une TOS.
Le profil de tolérance du tabelecleucel est soutenu par des données sur 20 ans d'essais cliniques et de programmes d'accès étendu. Néanmoins, des données supplémentaires sont nécessaires pour mieux caractériser le profil de tolérance du tabelecleucel chez les patients pédiatriques, chez les patients âgés (≥65 ans), chez les patients avec une défaillance d’organe et chez les patientes enceintes ou allaitantes. Cette étude est une étude multicentrique et multinationale de sécurité post-approbation (PASS) demandée par l'Agence européenne des médicaments (EMA). L'objectif de cette étude est de décrire le profil de sécurité et d'efficacité du tabelecleucel, chez les patients atteints d'une maladie LPT EBV+ à la suite d'une GCSH ou d'une TOS, dans les conditions de vie réelle en Europe.
Cette étude propose de collecter les données de tolérance et d'efficacité en vie réelle au long cours des patients traités par tabelecleucel, en incluant les patients pédiatriques et plus âgés, conformément aux directives de l’EMA pour les médicaments de thérapie innovante. La décision de traiter un patient par tabelecleucel sera prise par l'investigateur et/ou d'autres cliniciens responsables de la prise en charge du patient en fonction de son état clinique. Cette décision est indépendante de la participation du patient à l’étude. Aucune procédure additionnelle n’est prévue. De ce fait, la prise en charge thérapeutique du patient (visite, examen, médicament…) ne sera pas impactée par la participation à cette étude. Toutes les décisions concernant le traitement des patients seront prises par l’investigateur et/ou d’autres cliniciens responsables conformément aux bonnes pratiques cliniques locales et aux recommandations du Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) du tabelecleucel.
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Source de données utilisées
Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Variables sensibles utilisées
Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)
Les dates de soins (date de transplantation, dates de traitement, etc.) et la date de décès (le cas échéant) sont des données essentielles à l'évaluation de l'efficacité du traitement. Leur utilisation est justifiée par l'objectif scientifique de l'étude et s'inscrit dans le strict respect du principe de minimisation des données conformément au Règlement Général sur la Protection des Données (RGPD). Toutes les mesures nécessaires sont mises en oeuvre pour garantir la confidentialité des données traitées.
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement
Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
15
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Droits des personnes
D’après la MR004, aucun recueil de consentement écrit n'est requis pour l’étude EBVOLVE. Le principe de non-opposition s'applique. Une note d'information individuelle est envoyée ou remise à tous les patients éligibles à l'étude avant le début de la collecte des données. Il est également prévu d’afficher une note d’information collective dans les salles d’attente ou les lieux de passage dans les centres d’investigation, ainsi que sur le site internet du promoteur.
Dans cette note, les patients sont informés que conformément au Règlement Général sur la Protection des Données, ils disposent à tout moment d’un droit d’accès, de rectification, d’opposition et de limitation du traitement de leurs données. Le patient pourra exercer l’ensemble de ses droits auprès du médecin participant à l’étude ou auprès du délégué à la protections des données. Par ailleurs, les patients sont également informés de leur possibilité d’introduire une réclamation auprès de l' autorité locale de protection des données.
Si aucune opposition n'est signifiée par le patient au cours de l'étude, les données collectées seront conservées dans la base de données. Si le patient s'oppose au traitement de ses données au cours de l'étude, les données collectées jusqu'à son opposition seront conservées pour l'analyse. Les données de patients décédés au moment de l'enrôlement pourront être collectées par l’investigateur si le patient n’a pas exprimé de son vivant d’opposition à l’utilisation de ses données à des finalités de recherche, tel que précisé par la loi.