N° F20220328124739

Estimation du risque de certains événements indésirables chez les patients atteints de la maladie de Von Willebrand traités par VEYVONDI® vonicog alfa

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Objectifs de l'étude

Sécurité des patients

Domaines médicaux

Autre

Catégories des données utilisées

Les données personnelles de santé que vous utilisez portent sur les caractéristiques suivantes des bénéficiaires :
Prise en charge
Pathologies

Bénéfices attendus

Explorer/Comprendre plus avant la sécurité d’emploi de VEYVONDI dans la pratique clinique réelle en mettant l’accent sur les risques de réactions d’hypersensibilité, d’événements thromboemboliques et de formation d’inhibiteurs

Eléments de méthode

VEYVONDI (vonicog alfa ; facteur Von Willebrand recombinant [VWFr]) est indiqué chez les adultes atteints de la maladie de Von Willebrand (MVW), lorsque le traitement par la desmopressine (DDAVP) seule est inefficace ou non indiqué pour le traitement des hémorragies et des saignements chirurgicaux, et la prévention des saignements chirurgicaux. Les mises en garde et précautions spéciales incluent la survenue de réactions d’hypersensibilité, le risque de thrombose et d’embolie et la possibilité de développer des anticorps neutralisants (inhibiteurs), en particulier chez les patients atteints de la maladie de von Willebrand de type 3.

La question de recherche est la suivante : « Quels sont les risques estimés d’EI d’intérêt particulier chez les patients atteints de la maladie de Von Willebrand traités par VEYVONDI ? »

Objectifs principaux

• Estimer le risque de réactions d’hypersensibilité, d’événements thromboemboliques et de formation d’inhibiteurs anti-VWF ou anti-FVIII après traitement par VEYVONDI dans la population de l’étude ayant reçu VEYVONDI pour le traitement des hémorragies et des saignements chirurgicaux et la prévention des saignements chirurgicaux lorsque le traitement par la DDAVP seule est inefficace ou non indiqué.

• Le risque de réactions d’hypersensibilité sera estimé pendant les 7 jours suivant la perfusion ; le risque d’événement thromboembolique sera estimé pendant les 30 jours suivant la perfusion ; et le risque de formation d’inhibiteurs anti-VWF ou anti-FVIII sera estimé au cours des 6 mois suivant la perfusion.

• Décrire l’association d’événements thromboemboliques suite à l’utilisation concomitante de FVIII et de VEYVONDI.

Origine des données

Dossiers médicaux

Population concernée

Cette étude vise à recruter au moins 80 et jusqu’à 100 patients adultes ayant reçu un diagnostic de MVW à qui VEYVONDI a été prescrit pour les indications approuvées pour la perfusion initiale. L’étude sera menée dans environ 20 centres dans 4 pays européens : la France, l’Allemagne, les Pays-Bas et le Royaume-Uni. Les centres en France et en Allemagne devraient représenter environ 75 % de l’échantillon total. Les centres situés dans des pays plus petits ou dans des pays où le médicament ne sera disponible dans le commerce que plus tard devraient fournir les 25 % restants. Les investigateurs du centre seront chargés de sélectionner dans l’étude des patients consécutifs dans l’ordre chronologique afin d’éviter un biais de sélection et d’optimiser le recueil de données rétrospectives. Cette étude sera menée dans 4 pays européens pour améliorer la représentativité.

La population source est composée de patients auxquels VEYVONDI a été prescrit, principalement dans des établissements spécialisés en hématologie et des centres de traitement, dans un sous-ensemble de pays européens dans lesquels VEYVONDI est disponible dans le commerce. La population cible est constituée des patients auxquels VEYVONDI a été prescrit en Europe. Bien que VEYVONDI ait été commercialisé en Europe dès 2018, le premier patient traité par VEYVONDI disponible dans le commerce l’a été en Allemagne en janvier 2019. Par conséquent, la fenêtre de données pour cette étude commencera le 1er janvier 2019 et se terminera le 30 juin 2022, ce qui représente environ 3,5 ans d’expérience de VEYVONDI au total, et moins d’années d’expérience dans les pays où les dates de disponibilité du médicament dans le commerce sont plus tardives.

La source principale de cette étude rétrospective est le dossier médical électronique ou papier des patients inclus. Le personnel du centre recueillera les données des patients à partir des dossiers et les saisira dans un eCRF en ligne hébergé sur une plate-forme EDC. L’eCRF sera accessible via un navigateur web standard. Les variables de l’étude à collecter sont résumées dans le protocole.

Organismes parties au projet

Type de responsable de traitement

Industriel santé

Responsable de traitement

Takeda Development Center Americas, Inc.

95 Hayden Avenue 02421 Lexington, MA

Délégué à la Protection des Données

Data Protection Officer, Legal Department, Takeda Pharmaceuticals International AG

Thurgauerstrasse 130 CH-8152 Glattpark-Opfikon (Zürich)

privacyoffice@takeda.com

Représentant du responsable de traitement (si hors UE)

Non renseigné

Responsable de mise en œuvre différent du responsable de traitement

Oui
PPD France SAS

27-35 rue Victor Hugo 94853 Ivry-sur-Seine

Calendrier et statut d'avancement

Terminé
Date de début : 01/05/2022 – Date de fin : 01/08/2022
Etape 1 : Dépôt du projet
28/03/2022
Etape 2 : Complétude
Non renseigné
?
Etape 3 : Transmission CEREES/CESREES
Non renseigné
?
Etape 4 : Statut CEREES/CESREES
Non renseigné
?
Etape 5 : Sens avis CEREES/CESREES
Non renseigné
?
Etape 6 : Avis CEREES/CESREES
Non renseigné
?
Etape 7 : Dépôt CNIL
Non renseigné
?
Etape 8 : Statut CNIL
Non renseigné
?

Décision
Non renseigné
?
Etape 9 : Entité mettant à disposition
Tiers 

Informations réglementaires

Destinataire(s) des données

Non renseigné

Durée de conservation des données aux fins du projet

2

Encadrement réglementaire

Méthodologie de référence
Numéro d’autorisation / MR : 004

Existence d’une prise de décision automatisée

Non renseigné

Base juridique

(1)(f) intérêts légitimes du responsable de traitement(2)(j) archives, recherche scientifique ou historique, ou statistiques

Transfert hors UE

  Non

Garanties transfert

Dans la lettre de non-opposition du patient, les informations suivantes sont notées :

En vertu des lois sur la protection des données de l’UE/EEE (y compris le Règlement général sur la protection des données (UE) 2016/679), Takeda Development Center Americas, Inc. (TDC Americas) est considéré comme le responsable du traitement de vos informations dans le cadre de l’étude (selon le nature des données) (c’est-à-dire que le responsable du traitement détermine comment et à quelles fins vos informations personnelles sont utilisées et divulguées).

TDC Americas a nommé Takeda Pharmaceuticals International AG Ireland Branch, Block 3 Miesian Plaza, 50 – 58 Baggot Street Lower, Dublin 2, Ireland (adresse e-mail : privacyoffice@takeda.com) comme son « représentant » dans votre pays pour remplir ses obligations en vertu des lois applicables en matière de protection des données.

Pour s’assurer que l’étude est menée correctement, TDC Americas, Inc, ses représentants, les autorités sanitaires, les agences de réglementation en France et dans d’autres pays, peuvent inspecter vos dossiers médicaux, qui peuvent inclure votre nom, votre adresse et d’autres informations à caractère personnel qui pourraient vous identifier. Si nécessaire, tout ou une partie de vos dossiers médicaux pourront être copiés lors de ces inspections.

Toutes les informations vous concernant qui quittent le centre de l’étude, y compris vos données génétiques, seront identifiées par un numéro de code et vos initiales, sans votre nom ni votre adresse. La confidentialité sera maintenue en ce qui concerne l’accès, la conservation, le traitement et la publication des informations relatives à votre participation à l’étude.

Votre médecin de l’étude est responsable de la tenue d’une liste de codes permettant de lier votre code à votre nom. Cette liste sera conservée en lieu sûr afin de garantir qu’en cas d’urgence vous puissiez être identifié et contacté. La liste sera conservée au moins 2 ans après la publication définitive des résultats de l’étude ou, à défaut de publication, jusqu’à la signature du rapport final de recherche. La liste sera alors détruite.

Les informations codées sur votre santé et votre traitement pendant l’étude pourront être utilisées aux fins suivantes :

• Mener la recherche telle que décrite dans cette fiche d’information ;

• Pour des réunions scientifiques, des présentations et/ou des publications sur l’étude ; et

• Faire des soumissions aux organismes de réglementation et autres autorités sanitaires (par exemple, l’Agence européenne des médicaments et la Food and Drug Administration des États-Unis).

Les informations codées (qui n’incluront pas votre nom ou votre adresse) recueillies au cours de cette étude pourront également être ajoutées à des bases de données de recherche et utilisées à l’avenir par TDC Americas et d’autres sociétés et personnes travaillant pour ou avec TDC Americas à des fins de recherche scientifique pour :

• Développer une meilleure compréhension de la sécurité d’emploi et de l’efficacité du médicament de l’étude de Takeda : VEYVONDI® ;

• Étudier d’autres thérapies pour les patients ;

• Développer une meilleure compréhension des maladies incluses dans l’étude ; et

• Améliorer l’efficacité, la conception et les méthodes des études futures.

Vos informations personnelles codées pourront être communiquées à des tiers, dans d’autres pays en dehors de la France, y compris en dehors de la Communauté Européenne, pour les finalités décrites dans ce formulaire. Certains de ces pays peuvent ne pas offrir le même niveau de protection que les lois françaises sur la protection des données et la vie privée. Cependant, TDC Americas fera tout son possible pour garder vos informations codées confidentielles.

En ce qui concerne les transferts vers ses sociétés affiliées et ses partenaires commerciaux situés hors de France, TDC Americas a mis en place des dispositions contractuelles appropriées (par exemple, les « clauses standard de protection des données ») ou alternativement est satisfait des mesures qui sont en place parce qu’elles permettent d’atteindre un niveau protection des informations personnelles codées équivalent à celui prévu par le droit européen.

Variables sensibles utilisées

Année et mois de naissance
Date de soins

Droits des personnes

Dans la lettre de non-opposition du/de la patient(e), les informations suivantes sont notées :

Conformément à la loi « Informatique et Liberté » du 6 août 2004 (articles 39 et 40) modifiant la loi du 6 janvier 1978, et au Règlement général sur la protection des données (UE) 2016/679, vous pouvez accéder, par l’intermédiaire de votre médecin de l’étude, toutes les informations vous concernant et, le cas échéant, en demander des corrections. Les informations pourront vous être transmises directement ou au médecin que vous désignerez à cet effet, dans le respect de la loi. Dans certaines circonstances, vous disposez des droits supplémentaires suivants : de vous opposer au traitement de vos informations (article 21 du règlement général sur la protection des données [RGPD]), de demander la suppression de vos données (article 17 du RGPD), de restreindre certains aspects du traitement de vos informations ou de demander qu’une copie de vos données vous soit fournie ou soit fournie à un tiers au format numérique. Cependant, dans ce cas, vous ne pourrez plus continuer à participer à l’étude.

Vous avez le droit de consulter et de copier les informations de votre dossier médical directement, ou indirectement, par l’intermédiaire d’un médecin de votre choix (art. L.1111-7 du code de la santé publique).

Vous pouvez également déposer une plainte concernant le traitement de vos informations personnelles auprès de votre autorité locale de protection des données. Une liste des autorités européennes de protection des données est disponible ici : http://ec.europa.eu/justice/data-protection/article-29/structure/data-p….

En France, l’Autorité locale de protection des données (APD) est la Commission nationale de l’informatique et des libertés (CNIL), dont les coordonnées sont les suivantes :

Commission nationale de l’informatique et des libertés - CNIL

3 Place de Fontenoy

TSA 80715

75334 Paris, Cedex 07

Tél. +33 1 53 73 22 22

Fax +33 1 53 73 22 00

Site Web : http://www.cnil.fr/

Vous pouvez également adresser une réclamation à : https://www.cnil.fr/fr/webform/adresser-une-plainte.

Vous avez le droit de demander des informations relatives aux résultats globaux de l’étude qui pourront vous être communiquées à l’issue de la recherche. Vous pourrez exercer ce droit à tout moment auprès du médecin de l’étude une fois qu’elle sera terminée dans tous les centres dans le monde et que ces résultats seront disponibles.

Vous pouvez retirer votre participation au traitement des données à tout moment en informant le médecin de l’étude. Si vous vous retirez du traitement des données, vous ne pourrez plus participer à l’étude et le médecin de l’étude n’utilisera plus ou ne partagera plus vos informations dans le cadre de cette fiche d’information. Aucune nouvelle information vous concernant ne sera ajoutée à la base de données de l’étude.

Les données déjà collectées sont conservées par défaut, sauf si le/la patient(e) demande explicitement au médecin de l’étude de les supprimer. Pour plus d’informations sur l’annulation de votre participation, consultez la section sur le retrait de l’étude.

Le traitement des données personnelles est nécessaire pour réaliser cette étude et aux fins des intérêts légitimes poursuivis par TDC Americas (Takeda Development Center Americas, Inc.), en tant que responsable du traitement, afin d’explorer plus avant la sécurité de VEYVONDI dans la pratique clinique réelle.

Le traitement des données personnelles de santé pour cette étude est licite et basé sur les finalités de recherche scientifique de l’article 9-2(j) du RGPD.

Si vous avez des questions, des commentaires ou des plaintes concernant la manière dont vos informations sont traitées dans cette étude, ou si vous souhaitez obtenir une copie des clauses standard de protection des données, vous devez d’abord contacter votre médecin de l’étude qui pourra, le cas échéant, adresser votre demande au personnel responsable de la protection des données au sein de TDC Americas ou du centre, y compris le délégué à la protection des données du centre.

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