Epidémiologie et fardeau de la polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC) en France : Étude observationnelle à partir des données du SNDS

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

L’efgartigimod répond à un besoin thérapeutique insuffisamment couvert actuellement. Cette étude va permettre d’actualiser l’état des connaissances sur la PIDC, son épidémiologie en France, sa prise en charge et son pronostic en vie réelle ainsi que sur le fardeau qu’elle représente.
Ces informations viendront alimenter les dossiers soumis aux autorités sanitaires dans le cadre du développement de l’efgartigimod, et pourront être utiles dans le cadre de l’évaluation du service médical rendu puisqu’elles permettront de mieux connaitre la population cible et par conséquent de mieux définir la place du traitement dans la stratégie thérapeutique. Cette étude répond donc à une finalité d’amélioration de la prise en charge des patients.
Par ailleurs, au-delà de l’utilisation des données dans le cadre des soumissions réglementaires, cette étude répond également à une finalité de recherche, études, évaluation et innovation dans les domaines de la santé et de la prise en charge médico-sociale. En effet, elle permettra d’améliorer les connaissances scientifiques sur une pathologie dont l’épidémiologie reste très peu décrite en France.

L’objectif principal de cette étude est d’estimer l’incidence et la prévalence de la PIDC en France entre 2016 et 2023, en utilisant un algorithme d’identification de la PIDC développé dans le SNDS.
Les objectifs secondaires de l’étude sont les suivants :
- Décrire les caractéristiques des patients atteints de PIDC en France sur la période 2016-2023 ;
- Décrire les modalités de prise en charge thérapeutique en pratique clinique, les ressources de soin consommées et la mortalité ;
- Évaluer le fardeau médico-économique spécifiquement lié à la maladie en comparant les patients PIDC avec des patients similaires sans PIDC observable