N° 22511742

Description de la prise en charge thérapeutique et évaluation de l'impact de l'introduction des inhibiteurs de C5 du complément dans la myasthénie généralisée : étude rétrospective basée sur les données du Système National de Données de Santé (SNDS).

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Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Information sur la santé ainsi que sur l'offre de soins
Recherche, étude, évaluation

Objectifs poursuivis

Prise en charge des patients
Prévention et traitement

Domaines médicaux investigués

Maladies rares

Bénéfices attendus

Dans un contexte d’émergence de nouvelles options de traitement dans la myasthénie généralisée (MG), avec en particulier l’introduction récente des anti-C5, l’étude vise à mieux comprendre, en France, entre 2017 et 2024, les changements dans la prise en charge thérapeutique dans la MG, et l'impact de l’introduction des anti-C5, notamment sur l'utilisation des corticoïdes, connus pour leurs effets indésirables importants, et sur la survenue des hospitalisations liées aux crises myasthéniques menaçant le pronostic vital. De plus, l'étude évaluera l'impact sur la consommation de ressources de soins (HCRU), comme indicateur du fardeau de la maladie. L’étude permettra également de mieux documenter les caractéristiques des patients atteints de MG.
La méthodologie repose sur une analyse transversale annuelle des traitements dispensés, une analyse longitudinale du parcours thérapeutique des patients nouvellement diagnostiqués, et une analyse comparative intra-patient avant/après la mise sous anti-C5. La population d’étude comprend les patients adultes (≥18 ans) atteints de MG, identifiés entre 2017 et 2023, selon des critères diagnostiques incluant les codes CIM-10, les hospitalisations et les tests et procédures diagnostiques.

Données utilisées

Catégories de données utilisées

Informations relatives aux bénéficiaires de soins et de prestations médico-sociales
Informations relatives aux pathologies des personnes concernées
Informations relatives à la prise en charge sanitaire, médico-sociale et financière associées à chaque bénéficiaire

Autre(s) catégorie(s) de donnée(s) utilisée(s)

N/A

Source de données utilisées

Base principale du SNDS

Composante(s) de la base principale du SNDS mobilisée(s)

DCIR
PMSI

Appariement entre les sources de données mobilisées

  Non

Variables sensibles utilisées

Date de soins (JJ/MM/AAAA)
Date de décès (JJ/MM/AAAA)

Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)

Variables nécessaires pour répondre aux objectifs de l'étude : 1/ date de soins : identification du parcours de soins des patients ; 2/ date de décès : détermination de la fin de suivi des patients inclus dans les analyses. La précision de la date exacte de décès est justifiée dans les analyses avant-après la mise sous traitement par anti-C5.

Recours au numéro d'identification des professionnels de santé

  Non

Plateforme utilisée pour l'analyse des données

Portail de la CNAM

Acteurs finançant et participant à l'étude

Responsable(s) de traitement

Type de responsable de traitement 1

Entreprise du médicament

Responsable de traitement 1

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

AstraZeneca AB, Forskaren, SE-151 85 Södertälje, Sweden MA 02210 Södertälje Sweden

Localisation du responsable de traitement 1
  Hors UE
Représentant du responsable de traitement 1

Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement

Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1

IQVIA Operations France

Tour D2, 17 bis Place des Reflets, 92400 Courbevoie 92400 Courbevoie France

Calendrier du projet

Date de début : 02/09/2024 – Date de fin : 31/12/2026 Durée de l'étude : 28
Etape 1 : Dépôt du projet
19/02/2025
Etape 2 : Complétude
24/02/2025
Etape 3 : Avis CEREES/CESREES
13/03/2025
Etape 4 : Sens avis CEREES/CESREES
Favorable avec recommandation
Etape 5 : Dépôt CNIL
09/04/2025
Etape 6 : Statut CNIL - Statut

Décision
En cours

Base légale pour accéder aux données

Encadrement réglementaire

Autorisation CNIL

Destinataire(s) des données

Destinataire des données 1

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

AstraZeneca AB, Forskaren, SE-151 85 Södertälje, Sweden 151 85 Södertälje Suède

Durée de conservation aux fins du projet (en années)

3

Existence d'une prise de décision automatisée

  Non

Fondement juridique

Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)

4; 5

Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)

8; 9

Transfert de données personnelles vers un pays hors UE

  Non

Droits des personnes

Conformément aux articles 15 à 20 du RGPD, les droits des personnes concernées dans le cadre de l’étude sur la myasthénie généralisée sont respectés. Une note d’information patient, publiée sur les pages de transparence d’IQVIA et d’Alexion, détaille ces droits, notamment : le droit d’opposition à l’utilisation de leurs données sans impact sur leur prise en charge médicale, le droit d’accès et d’obtention d’une copie de leurs données, le droit de rectification, le droit à l’effacement, ainsi que le droit à la limitation du traitement. Les participants peuvent exercer ces droits en s’adressant à la Plateforme des Données de Santé (Health Data Hub) ou à leur organisme d’assurance maladie, conformément au décret n° 2021-848.

Délégué à la protection des données

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Astra Zeneca Middlewood Court, Silk Road, Macclesfield, Cheshire SK10 2NA SK10 2NA Cheshire Royaume-Uni