Description de la prise en charge thérapeutique et évaluation de l'impact de l'introduction des inhibiteurs de C5 du complément dans la myasthénie généralisée : étude rétrospective basée sur les données du Système National de Données de Santé (SNDS).
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
Dans un contexte d’émergence de nouvelles options de traitement dans la myasthénie généralisée (MG), avec en particulier l’introduction récente des anti-C5, l’étude vise à mieux comprendre, en France, entre 2017 et 2024, les changements dans la prise en charge thérapeutique dans la MG, et l'impact de l’introduction des anti-C5, notamment sur l'utilisation des corticoïdes, connus pour leurs effets indésirables importants, et sur la survenue des hospitalisations liées aux crises myasthéniques menaçant le pronostic vital. De plus, l'étude évaluera l'impact sur la consommation de ressources de soins (HCRU), comme indicateur du fardeau de la maladie. L’étude permettra également de mieux documenter les caractéristiques des patients atteints de MG.
La méthodologie repose sur une analyse transversale annuelle des traitements dispensés, une analyse longitudinale du parcours thérapeutique des patients nouvellement diagnostiqués, et une analyse comparative intra-patient avant/après la mise sous anti-C5. La population d’étude comprend les patients adultes (≥18 ans) atteints de MG, identifiés entre 2017 et 2023, selon des critères diagnostiques incluant les codes CIM-10, les hospitalisations et les tests et procédures diagnostiques.
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Autre(s) catégorie(s) de donnée(s) utilisée(s)
N/A
Source de données utilisées
Composante(s) de la base principale du SNDS mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Variables sensibles utilisées
Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)
Variables nécessaires pour répondre aux objectifs de l'étude : 1/ date de soins : identification du parcours de soins des patients ; 2/ date de décès : détermination de la fin de suivi des patients inclus dans les analyses. La précision de la date exacte de décès est justifiée dans les analyses avant-après la mise sous traitement par anti-C5.
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement
Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
3
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Droits des personnes
Conformément aux articles 15 à 20 du RGPD, les droits des personnes concernées dans le cadre de l’étude sur la myasthénie généralisée sont respectés. Une note d’information patient, publiée sur les pages de transparence d’IQVIA et d’Alexion, détaille ces droits, notamment : le droit d’opposition à l’utilisation de leurs données sans impact sur leur prise en charge médicale, le droit d’accès et d’obtention d’une copie de leurs données, le droit de rectification, le droit à l’effacement, ainsi que le droit à la limitation du traitement. Les participants peuvent exercer ces droits en s’adressant à la Plateforme des Données de Santé (Health Data Hub) ou à leur organisme d’assurance maladie, conformément au décret n° 2021-848.