Description de la population française atteinte de liposarcome

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Le liposarcome (LPS) est le sarcome des tissus mous (STS) le plus fréquent chez l'adulte, avec une incidence de 25 % de
l'ensemble des sarcomes des tissus mous de l'adulte. Les liposarcomes peuvent être classés en trois sous-types
histologiques : les liposarcomes bien différenciés (wdLPS) et dédifférenciés (ddLPS), les liposarcomes myxoïdes/à
cellules rondes et les liposarcomes pléomorphes. Les wdLPS et les ddLPS représentent plus de 60 % de l'ensemble des
liposarcomes et présentent tous deux l'amplification caractéristique de la région chromosomique 12q13-15. Cette
région englobe plusieurs gènes, dont CDK4 et MDM2. MDM2 est systématiquement amplifié et surexprimé dans les
wdLPS / ddLPS (près de 100 %). Dans certaines études rétrospectives, le degré d'amplification de MDM2 dans les
liposarcomes dédifférenciés a été associé à une mauvaise survie globale et à une réduction de l'intervalle entre le
moment de la résection et celui de la récidive.
Le BI 907828 (Brigimadlin), un antagoniste de p53-MDM2 disponible par voie orale et développé par BoehringerIngelheim (BI), a démontré un profil de sécurité acceptable et des signes préliminaires d'efficacité en tant qu'agent
unique dans les études de phase I, en particulier chez les patients atteints de ddLPS.
Afin d'apporter plus rapidement des innovations à une population de patients ayant d'importants besoins médicaux
non satisfaits, cette molécule est actuellement évaluée dans une étude de phase II/III, ouverte, multicentrique,
randomisée et contrôlée, recrutant des patients atteints de ddLPS métastatique ou localement avancé qui ne peuvent
pas bénéficier d'une radiothérapie curative et qui n'ont pas reçu de traitement systémique antérieur (NCT05218499).

BI souhaite maintenant réaliser une analyse complète et descriptive, en vie réelle, de la population de
patients atteints de LPS en France, pour documenter la prise en charge clinique de ces patients et
anticiper le positionnement futur du BI 907828 au sein de l'arsenal thérapeutique.
L'objectif principal est de réaliser une analyse descriptive de la prise en charge des patients atteints de ddLPS et de
wdLPS au sein de 14 centres experts du réseau NETSARC+, en déterminant la série de patients via la base de données
nationale.
Les objectifs secondaires comprennent l'analyse descriptive des éléments suivants :
- Caractéristiques de la population (par exemple données démographiques, prise en charge clinique) ;
- les schémas de traitement (par exemple le délai d'interruption et le délai jusqu'au traitement suivant, les lignes de
traitement) ;
- Le devenir des patients : survie globale, survie sans progression, meilleure réponse dans le monde réel.
Seul un rapport statistique avec résultats agrégés sera fourni à BI, aucune données individuelles. Le
eCRF (RedCap) est administré par le data manager de l’équipe CLB.
Cette cohorte française sera considérée comme représentative de la population européenne, et les
résultats seront utilisés ensuite auprès de l’EMA, par extrapolation.