Comparaison de deux protocoles de conditionnement dans l’autogreffe de cellules souches hématopoïétiques pour sclérodermie systémique (étude CONDA-SCLERO)

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

À ce jour, aucune étude comparative n’a évalué de manière directe les deux stratégies de conditionnement actuellement utilisées dans l’autogreffe pour sclérodermie systémique (conditionnement standard versus atténué), tant sur le plan de l’efficacité que sur le profil de tolérance.
Nous formulons l’hypothèse que le conditionnement atténué est non inférieur au conditionnement standard quant à l’évolution des atteintes cutanées et pulmonaires, tout en étant associé à une diminution de la toxicité thérapeutique.
Objectif principal :
Comparer l’efficacité et la sécurité de l’autogreffe de cellules souches hématopoïétiques sur l’atteinte cutanée de la sclérodermie à un an en fonction du protocole de conditionnement.
Objectifs secondaires :
- Comparer l’efficacité de l’autogreffe de cellules souches hématopoïétiques en fonction du protocole de conditionnement
o Sur l’atteinte cutanée à 2 ans
o Sur l’atteinte pulmonaire à 1 et 2 ans
o Sur la survie sans rechute
- Comparer la toxicité de l’autogreffe de cellules souches hématopoïétiques en fonction du protocole de conditionnement
o Sur la toxicité hématologique aigüe
o Sur les complications infectieuses aigües
o Sur la survie globale
Eléments de méthode : Recueil de données démographiques, cliniques et paracliniques à partir du dossier patient. Transcription des données pseudonymisées dans un questionnaire REDCap.
Les données seront extraites dans un fichier Excel sécurisé par l’équipe de recherche. La base de données sera accessible à l’équipe de recherche pour analyse et exploitation dans un travail de thèse, de mémoire puis valoriser par un article scientifique. Les données seront conservées en base active pour une durée limite de 15 ans
Les variables continues (âge, durée de la maladie, score cutané de Rodnan (mRSS), Capacité Vitale Forcée) et catégorielles seront décrites sous forme de moyennes et d'écarts-types. Les comparaisons entre les groupes seront effectuées à l'aide du test T de Student pour les variables continues et du test du chi carré pour les variables catégorielles. Les résultats seront rapportés 1 et 2 ans après la greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques. En fonction du nombre de patients inclus, une analyse multivariée du score mRSS et de la CVF à 1 et 2 ans sera réalisée.
Pour évaluer la survie globale, des courbes de survie de Kaplan-Meier seront construites.
Le niveau de signification des valeurs p sera fixé à 0,05.
Pour l'efficacité, les cas seront appariés aux témoins dans un rapport de 2:1 en fonction du sexe, de l'âge (+/- 5 ans) et du score mRSS (-/+ 5 points). Pour la toxicité, tous les patients éligibles seront inclus.
Population d'étude : Critères d’inclusion :
- Diagnostic de sclérodermie systémique selon les critères ACR-EULAR 2013
- Patients avec sclérodermie traités par autogreffe de cellules souches hématopoïétiques avant janvier 2024.
- Patients avec sclérodermie inclus dans le registre MATHEC-SFGM-TC après signature du consentement, suivis dans les CHU de Poitiers, Lille, Montpellier, Toulouse et Strasbourg
- Age > 18 ans au moment de l’autogreffe de cellules souches hématopoïétiques
- Cas : patients traités avec le conditionnement atténué
- Contrôles : patients traités avec le conditionnement standard
Critères d’exclusion : Patients opposes à la recherche
Nombre de patient estimés : 40
Période des données récoltées : de janvier 1998 à octobre 2024