Clones HPN (hémoglobinurie paroxystique nocturne) dans les aplasies médullaire de l’enfant

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Les aplasies médullaires pédiatriques sont des maladie rares et graves. Si la présence de clones HPN est bien décrite chez l’adulte, les données concernant leur incidence et leur évolution dans le cadre des aplasies médullaire pédiatriques sont très limitées.
Cette étude vise à mieux comprendre la fréquence, l’évolution dans le temps des clones HPN chez les enfants atteints d’aplasie médullaire. Elle vise également à identifier les caractéristiques cliniques et les réponses aux différents traitements des patients porteurs de clones HPN.
En identifiant plus précisément les caractéristiques de ces patients, elle pourrait permettre:
• D’adapter le suivi de ces patients
• De fournir des données dans le choix du traitement de première ligne
• De contribuer à la mise en place de recommandations spécifiques pour la prise en charge des enfants porteurs de clones HPN.