Bras comparaison externes pan-tumorale pour T-DXd

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Il s’agit d’une étude à témoin externe (TE) dont l’objectif est de générer des données sur l’efficacité comparative du T-DXd par rapport aux traitements de référence en vie réelle chez des patients adultes atteints d’un CPNPC, d’un CCR, d’un cancer de l’endomètre, de la vessie, de l’épithélium de l’ovaire, du col de l’utérus, du pancréas, des voies biliaires ou d’autres cancers HER2 IHC3+ qui ont précédemment reçu un traitement systémique et n’ont pas d’autres options thérapeutiques satisfaisantes. L’étude se composera de deux bras témoins externes (ECA) regroupés (approche tumorale agnostique et pan-tumorale), ainsi que dans les BTE des sous-groupes d’indication. Au total, 11 cohortes ECA seront dérivées. Cette étude est conçue pour soutenir la commercialisation et le remboursement du T-DXd dans divers marchés européens et américains. Par conséquent, des mesures d’efficacité comparatives sont nécessaires. Les données des patients de l’étude (T-DXd) seront obtenues à partir d’études de référence : DESTINY-Pan-Tumor 02 (DP-02); DESTINY-CRC02 (DC-02); et DESTINY-Lung-01 (DL-01). Les données des patients recevant le traitement de référence seront obtenues à partir de sources de données en conditions réelles (DCR). La conception de l’étude et les approches analytiques pour les BTE seront guidées par le cadre d’émulation de l’étude cible (TTF), qui fournit une méthodologie formelle pour la conception des études visant à estimer la causalité à l’aide de DCR.